世界第一：用供体细胞的治疗导致自身免疫性疾病的缓解

Von Natur.wiki Autoren-Team

Eine neuartige Therapie mit von Spendern abgeleiteten, CRISPR-modifizierten Immunzellen lässt Autoimmunerkrankungen bei drei Patienten in China schrumpfen.
来自供体的CRISPR修饰的免疫细胞的新疗法在中国三名患者中引起自身免疫性疾病。 (Symbolbild/natur.wiki)

一名妇女和两名患有严重自身免疫性疾病的男性在用生物启发和CRISPR修饰的免疫细胞治疗后经历了缓解。数据轨道类别=“参考”> 1 。来自中国的这三个人是最早患有由供体细胞制成的免疫细胞而不是从其身体中去除细胞的免疫细胞治疗的人。这一进步是朝着大规模生产这种疗法的第一步。

接受者，是一名来自上海的57岁男子，患有系统性硬化症，会影响结缔组织，并可能导致皮肤僵硬和器官损伤，据报道，治疗后三天，他注意到他的皮肤可以放松并可以开始移动并张开嘴。两个星期后，他回到了工作场所。 “我感觉很好，”他在治疗后一年多说。

工程免疫细胞（称为嵌合抗原受体（CAR）T细胞）在血液癌的治疗中具有伟大的希望示威的产品在美国 lupus 和多发性硬化症，偏离免疫细胞，其中造成人体自身的persions and premuns and pren and prece>

因此，研究人员已经开始开发来自捐赠的免疫细胞的CAR T疗法。如果成功成功，则制药公司可以扩展生产，这可能意味着和生产时间大大减少。根据北京的Tsinghua大学的免疫学家Lin Xin的说法，与其为一个人提供治疗，不如为捐赠者细胞的一百多人生产疗法。来自供体细胞的CAR T细胞已经被用于治疗癌症患者，但到目前为止，成功 2 。

自身免疫性疾病

这项研究是由上海海军医科大学的风湿病学家徐·休吉（Xu Huji）指导的，是第一个报告自身免疫性疾病结果的研究。这些发表在上个月的杂志牢房中。治疗后六个月以上，接收者仍处于缓解状态。根据徐的说法，另外有二十个人已经接受了供体细胞处理和略微修改的产品。他说，结果大多是积极的。

林说：“临床结果是惊人的，”林说，他在供体细胞的CAR T细胞中进行了另一项研究，以治疗狼疮。

德国大学医院的风湿病学家克里斯蒂娜·伯格曼（Christina Bergmann）说，

疗法的成功和安全看起来很有希望，但在研究人员可以对其广泛应用的结论进行结论之前，必须证明许多其他人。

但是，宾夕法尼亚大学的免疫学家丹尼尔·贝克（Daniel Baker）说，在更长的时间内，它应该在更长的时间内取得成功，这可能是“交替的”。超过80种自身免疫性疾病与免疫细胞有故障有关。

健康供体

CAR-T细胞疗法通常包括从治疗人员中去除被称为T细胞的免疫细胞。这些细胞富含汽车蛋白，攻击B细胞，然后注入人体。

从捐赠的免疫细胞中生产CAR T细胞的过程相似。 Xu和他的同事从一名21岁妇女那里夺取T细胞，并为其提供汽车CD19，CD19是在B细胞表面发现的受体。他们使用CRISPR-CAS9基因工程工具关闭T细胞中的五个基因，以防止移植的细胞攻击房东的身体并避免宿主的免疫系统。

第一个接受治疗的人是2023年5月的一名42岁妇女，患有一种自身免疫性疾病，攻击骨骼肌组织并导致无力和疲劳。锣先生和另一位45岁的男子有一种积极的硬化症形式。她的治疗始于2023年6月和8月。

一旦注入宿主，汽车T细胞就开始起作用。他们相互再现，并针对所有与自身免疫性疾病有关的病原细胞的B细胞。生物工程的T细胞在接受者中存活了数周，然后它们大部分消失。毕竟，新的健康B细胞返回，而没有病原细胞仍然保留。患有观察到接收到来自其自己单元的CAR T单元 3 。

“完全缓解”

治疗两个月后，研究人员报告说，这名妇女在接受六个月后进行了六个月的检查，并保持了这种状态。贝克指出，尽管该名女子表现出明显的临床改进，但由于估值时间范围很短，他将更加谨慎地称其为完全缓解。该女子的自身抗体因无法解释的价值而落下，其肌肉力量和活动能力得到了巨大改善。

两人还记录了其症状的显着改善 - 包括疤痕组织的消退 - 自身抗体的下降。

没有一个人经历过极端的炎症反应，这被称为细胞因子释放综合征，在某些癌症患者中观察到，接受了CAR-T治疗，并且没有证据表明该移植物攻击了宿主。但是，研究人员继续试图找出房东是否随着时间的推移排斥了移植物。

在某些接受CAR-T细胞治疗癌症治疗的人中发现的中心安全问题是新肿瘤的外观，尽管研究人员继续研究它们是否与治疗有关。贝克强调，现在知道用供体衍生的汽车T细胞治疗的自身免疫性疾病的人是否会面临这种风险还为时过早。 “只有时间会显示。”

根据贝克的说法，

中心问题是，同样的方法是否适合更多人以及效果的耐用性。 “这些患者多年来会没有症状吗？”

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