Redaktor epigenów tłumi geny, które spowodowały śmiertelne choroby mózgu

System - znany jako „sprzężony histonil do automatycznego uwalniania metylotransferazy (uroku)” - zmienia „epigenak”, zbiór dnia chemicznego związanego z DNA i wpływa na aktywność genów. U myszy urok przyniósł gen do ciszy, który wytwarza szkodliwe białka, które powodują choroby prionowe w większości neuronów mózgu bez zmiany sekwencji.

1

„System naprawia znaczące wyzwania, z którymi skonfrontowano poprzednie systemy przetwarzania epigenetycznego”, mówi Whittaker, który towarzyszył towarzyszącemu Perspektywiczny artykuł W Scie Choroby prionowe są spowodowane niewłaściwymi białkami prionowymi (PRPS), które łączą się i niszczą neurony. Może to prowadzić do stanów, takich jak śmiertelne rodzina bezsenne zespołu - rzadka choroba genetyczna, która uniemożliwia ludziom spanie i prowadzi do śmierci. Chociaż choroby prionowe są nieuleczalne, leki zwane antysense-oligonukleotydami (ASOS) wykazały pewne obiecujące wyniki. Te krótkie, jednoniciowe cząsteczki wiążą się z wadliwymi sekwencjami Messenger-RNA i zwiększają lub zmniejszają ekspresję białka. Poprzednie badania myszy, które zostały zainfekowane nieprawidłowo sfałdowanymi wersjami PRP, wykazały, że ASOS zmniejsza ekspresję tych białek i rozszerzają żywotność