Redaktor epigenów tłumi geny, które spowodowały śmiertelne choroby mózgu

Von Natur.wiki Autoren-Team

Ein molekulares Bearbeitungswerkzeug, das klein genug ist, um ins Gehirn geliefert zu werden, stoppt die Produktion von Proteinen, die Prionenkrankheiten verursachen. Erfahren Sie mehr über die Entdeckung von CHARM und seine potenzielle Anwendung bei neurodegenerativen Störungen.
Narzędzie do obróbki molekularnej, które jest wystarczająco małe, aby je dostarczyć do mózgu, zatrzymuje produkcję białek, które powodują choroby prionowe. Dowiedz się więcej o odkryciu uroku i jego potencjalnym zastosowaniu w zaburzeniach neurodegeneracyjnych. (Symbolbild/natur.wiki)
<źródło type = "image/webp" srcset = "https://media.nature.com/lw767/magazine-assets/d41586-02115-z/d41586-02115-z_27253176.jpg?as=BEBP 767W, https://media.nature.com/lw319/magazine-assets/d41586-02115-z/d41586-02115-z_27253176.jpg?as=WEBP 319W „SizeS =” (Max-Width) 319px, (MIN-WIDTH: 1023PX) 100VW, 767PX.
Narzędzie do przetwarzania molekularnego, które jest wystarczająco małe, aby je dostarczyć do mózgu, zatrzymuje wytwarzanie białek, które powodują choroby prionowe, rzadką, ale śmiertelną grupę zaburzeń neurodegeneracyjnych.

System - znany jako „sprzężony histonil do automatycznego uwalniania metylotransferazy (uroku)” - zmienia „epigenak”, zbiór dnia chemicznego związanego z DNA i wpływa na aktywność genów. U myszy urok przyniósł gen do ciszy, który wytwarza szkodliwe białka, które powodują choroby prionowe w większości neuronów mózgu bez zmiany sekwencji.

Madelynn Whittaker, inżynier biologiczny na University of Pennsylvania w Filadelfii mówi, że urok jest pierwszym krokiem w opracowywaniu bezpiecznego i skutecznego „pojedynczego leczenia” w celu zmniejszenia poziomu białek zużywających choroby. Wyniki zostały teraz opublikowane w Science

1

„System naprawia znaczące wyzwania, z którymi skonfrontowano poprzednie systemy przetwarzania epigenetycznego”, mówi Whittaker, który towarzyszył towarzyszącemu Perspektywiczny artykuł W Scie Choroby prionowe są spowodowane niewłaściwymi białkami prionowymi (PRPS), które łączą się i niszczą neurony. Może to prowadzić do stanów, takich jak śmiertelne rodzina bezsenne zespołu - rzadka choroba genetyczna, która uniemożliwia ludziom spanie i prowadzi do śmierci. Chociaż choroby prionowe są nieuleczalne, leki zwane antysense-oligonukleotydami (ASOS) wykazały pewne obiecujące wyniki. Te krótkie, jednoniciowe cząsteczki wiążą się z wadliwymi sekwencjami Messenger-RNA i zwiększają lub zmniejszają ekspresję białka. Poprzednie badania myszy, które zostały zainfekowane nieprawidłowo sfałdowanymi wersjami PRP, wykazały, że ASOS zmniejsza ekspresję tych białek i rozszerzają żywotność

W 2021 r. Jonathan Weissman, biochemik w Massachusetts Institute of Technology w Cambridge, i jego zespół Crisproff