Pierwszy świat: terapia komórkami dawcy prowadzi do remisji chorób autoimmunologicznych
Pierwszy świat: terapia komórkami dawcy prowadzi do remisji chorób autoimmunologicznych
Kobieta i dwóch mężczyzn z poważnymi chorobami autoimmunologicznymi doświadczyli remisji po leczeniu bioemy i komórkami odpornościowymi zmodyfikowanymi przez CRISPR. Kategoria śledzenia danych = "references"> 1 . Te trzy osoby z Chin są pierwszymi osobami z chorobami autoimmunologicznymi traktowanymi komórkami odpornościowymi wykonanymi z komórek dawcy zamiast usuwania komórek z własnego ciała. Postęp ten jest pierwszym krokiem w kierunku masowej produkcji takich terapii.
Biorka, pan Gong, 57-letni mężczyzna z Szanghaju ze stwardnieniem ogólnoustrojowym, który wpływa na tkankę łączną i może prowadzić do usztywnienia skóry i uszkodzenia narządów, informuje, że trzy dni po terapii zauważył, w jaki sposób jego skóra może się zrelaksować i że może zacząć się poruszać i otworzyć usta. Dwa tygodnie później wrócił do swojego miejsca pracy. „Czuję się bardzo dobrze” - mówi ponad rok po leczeniu.
Inżynierskie komórki odpornościowe, znane jako komórki T chimerycznego receptora antygenowego (CAR), mają w leczeniu raka krwi wielka nadzieja Pokazana garstka produktów jest w Stanach Zjednoczonych Lupus i Stwardnienie rozsiane , w którym zboczenie komórek odpornościowych wytwarzają, że terapia
Dlatego naukowcy zaczęli rozwijać terapie samochodowe z darowiznowanych komórek odpornościowych. Jeśli to się powiedzie, firmy farmaceutyczne mogłyby skalować produkcję, co prawdopodobnie oznacza I czasy produkcji są znacznie skrócone. Według Lin Xin, immunologa Uniwersytetu Tsinghua w Pekinie można wytwarzać terapie, terapie można wytwarzać terapie dla ponad stu osób z komórek dawcy. Komórki T CAR z komórek dawcy zostały już wykorzystane w leczeniu pacjentów z rakiem, ale jak dotąd z ograniczonym sukcesem Bleiben Sie informiert: Jeden Abend senden wir Ihnen die Artikel des Tages aus der Kategorie Allgemein – übersichtlich als Liste. „Wyniki kliniczne są fenomenalne”, mówi Lin, który prowadzi oddzielne badanie z komórkami T CAR z komórek dawcy do leczenia tocznia. Sukces i bezpieczeństwo terapii wyglądają obiecująco, ale należy je udowodnić u wielu innych osób, zanim naukowcy będą mogli wykorzystać wnioski na temat ich szerokiego zastosowania, mówi Christina Bergmann, reumatolog ze szpitala uniwersyteckiego w Niemczech.
Zdrowy dawca
Terapia komórkowa CAR-T zwykle obejmuje usuwanie komórek odpornościowych, znanych jako komórki T, od leczonej osoby. Komórki te są wzbogacone białkami samochodowymi, atakują komórki B, a następnie wlewane do ciała osoby.
Proces produkcji komórek T CAR z podarowanych komórek odpornościowych jest podobny. Xu i jego współpracownicy biorą komórki T od 21-letniej kobiety i zapewniają im samochody, CD19, receptor znajdujący się na powierzchni komórek B. Wykorzystali narzędzie inżynierii genetycznej CRISPR-CAS9 do wyłączenia pięciu genów w komórkach T, aby zapobiec atakom przeszczepionych komórek i uniknięcia układu odpornościowego gospodarza.Pierwszą osobą, która otrzymała leczenie, była 42-letnia kobieta w maju 2023 r. Z pewnego rodzaju autoimmunmyopatią, która atakuje tkankę mięśni szkieletowych i prowadzi do osłabienia i zmęczenia. Pan Gong i inny 45-letni mężczyzna mieli agresywną formę stwardnienia. Jej zabiegi rozpoczęły się w czerwcu i sierpniu 2023 r.
Po wstrzyknięciu do gospodarza komórki T samochodu zaczęły działać. Odtwarzali się nawzajem i celowali we wszystkie komórki B, w tym komórki patogenne, które są powiązane z chorobami autoimmunologicznymi. Bio-inżynierii komórek T przeżyły u biorców przez tygodnie, zanim głównie zniknęły. W końcu powróciły nowe zdrowe komórki B, podczas gdy nie pozostały żadne patogenne komórki. Podobną reakcję dokonano u osób z 3 .
„Complete Remission”
Dwa miesiące po leczeniu naukowcy informują, że kobieta osiągnęła całkowitą remisję i utrzymała ten status po sześciu miesiącach w swoim badaniu kolejnym. Baker zauważa, że chociaż kobieta wykazała wyraźne ulepszenia kliniczne, bardziej ostrożnie nazwałby to pełną remisją, ponieważ ramy czasowe wyceny były krótkie. Autoantyjskie kobiety spadły na niewyjaśnione wartości, a ich siła i mobilność mięśni dramatycznie się poprawiły.
Obaj mężczyźni odnotowali także znaczną poprawę swoich objawów - w tym regresję tkanki blizny - i spadek autoprzeciwciał.
Żadna z osób nie doświadczyła ekstremalnej reakcji zapalnej, która jest znana jako zespół uwalniania cytokin i był obserwowany u niektórych pacjentów z rakiem, nie otrzymał terapii CAR-T i nie było dowodów na to, że przeszczep zaatakował gospodarza. Jednak naukowcy nadal próbują dowiedzieć się, czy właściciel z czasem odpycha przeszczep.
Centralne obawy dotyczące bezpieczeństwa, które znaleziono u niektórych osób, które otrzymały terapie komórkowe CAR-T w leczeniu raka, to Wygląd nowych guzów , chociaż badacze nadal badają, czy są one związane z terapią. Baker podkreśla, że jest zbyt wcześnie, aby wiedzieć, czy osoby z chorobami autoimmunologicznymi traktowanymi komórkami T CAR pochodzących z dawcy są narażeni na to ryzyko. „Pokaż się tylko czas”.
Według Bakera głównym pytaniem brzmi, czy to samo podejście działa dla większej liczby osób i jak trwałe będą efekty. „Czy ci pacjenci pozostaną wolni od objawów przez lata?”
-
Wang, X. i in. Komórka 187, 4890–4904 (2024).
-
chiesa, R. i in. N. Engl. J. Med. 389, 899–910 (2023).