即将开发的：具有有希望的免疫疗法的儿童脑肿瘤

一周的第二周在华盛顿的西雅图儿童医院，一个五年的儿童来了，以新剂量的转基因免疫细胞，这些免疫细胞直接用于大脑周围的液体。

孩子被诊断出患有毁灭性形式的脑和脊髓癌后，已经进行了三年以上的访问，称为弥漫性米特琳神经胶质瘤，为此没有已知的愈合。但是称为CAR-T细胞疗法的治疗似乎减少了肿瘤并控制在控制之下。通过70种治疗和计数，这个五岁的孩子可能接受了比地球上其他任何事情都要多的CAR-T细胞疗法。

他的肿瘤学家尼古拉斯·维坦扎（Nicholas Vitanza）在谈论结果时总是闪耀。然而，Vitanza非常意识到孩子的反应是不寻常的。尽管Vitzana临床研究中的几个儿童也可能受益于CAR-T细胞疗法，但大多数反应并不像五岁儿童那样戏剧性或持久。 Vitanza和其他人现在在他的领域保持清醒的问题是：您如何使这一成功降低成为失控？

在在本月初结束时，介绍了Vitanza和其他研究人员，他们承诺早期临床研究结果，表明CAR-T细胞可以有效治疗致命的中枢神经系统癌。

研究旨在测试治疗的安全性，而不是其有效性，并且需要更大的研究才能知道治疗是否有用。同时，研究人员努力优化他们的方法以最大程度地提高其影响力。休斯顿德克萨斯儿童医院的儿科神经科医生贾西亚·马赫迪（Jasia Mahdi）说：“我们看到了一个信号的见解。” “我们现在的任务是找出我们如何在它上建立。”

Car-T cell therapies consist of immune cells called T被接受者去除的细胞，使它们在其表面产生称为嵌合体抗原受体（CAR）的分子

尽管 被证明在治疗几种血液癌方面已成功，在某些情况下十多年来的长期恢复。 以及大脑和肺部的更苛刻。与治疗相比，实体瘤可以包含具有不同突变和不同敏感性的不同细胞。对于T细胞，实体瘤也可能更难穿透。

然而，对小鼠的研究表明，CAR T细胞可以有效地针对弥漫性中线。迫切需要进行癌症的新疗法：标准治疗偶尔包括放射治疗与化学疗法结合使用，但癌症是致命的，中等生存期约为诊断后的13个月。

成功：文凭

现在，针对儿童弥漫性中心线胶质瘤的CAR-T治疗的首次临床研究已经完成，结果是有希望的。在费城的会议上，维坦扎（Vitanza）从一项研究中提供了数据，该研究对21名具有CAR-T细胞的扩散剂中线Gli-Brain儿童进行了处理，该研究攻击了一种称为B7-H3的蛋白质，该蛋白质主要可以在癌细胞上发现。 Vitanza说，只有一个参与者对治疗本身有很大的反应，有些人的寿命比预期的要长。

Mahdi介绍了一项有关T细胞疗法的临床研究的数据，该研究攻击了一个称为GD2的分子。在加利福尼亚州斯坦福大学进行的这项研究中，有9人接受了弥漫性中心线治疗，肿瘤缩小了一半以上。

这项研究也有一个失控：一个年轻人的癌症已经完全消失，并且在他第一次治疗后已经没有癌症了30个月以上。在此期间，他完成了高中，现在在大学里繁荣起来。 Mahdi说：“在这种情况下，所有这些普通的事情都意味着更大。” “否则，这种现实将不是它的。”

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研究人员努力将这些戏剧性反应扩展到更多的研究参与者。 Vitzana的团队已经开始了另一项研究，其中对CAR-T细胞进行了测试，该研究攻击了四个不同的分子，这些分子主要可以在大脑和脊髓肿瘤上发现，希望识别几个目标的T细胞更有效。

加利福尼亚大学旧金山大学的另一个团队测试了仅在中枢神经系统中表达癌症受体的CAR-T细胞。希望T细胞仅在需要的地方活跃，这会使它们不易受到“ fagle” 功能性的现象是限制T细胞疗法的有效性的现象。该团队将他们的第一个研究参与者治疗给成年人，，在6月，计划在儿童中进行类似的研究 Vitanza说，

CAR-T细胞疗法的这种修饰仅是开始。 ，几十年来，医生可以从各种可以为患者量身定制的选择中进行选择。他说：“我们到了这一点令人难以置信。” “但是在20年内，我们用于患者的CAR-T细胞看起来会大不相同。”