Incendable: Barnas hjernesvulst med lovende immunterapi
Incendable: Barnas hjernesvulst med lovende immunterapi
Hver andre uke i uken på Seattle Children’s Hospital i Washington, kommer et femårig barn av for en frisk dose genmodifiserte immunceller, som administreres direkte i væsken rundt hjernen.
Barnet har besøkt disse besøkene i mer enn tre år etter at han har fått diagnosen en ødeleggende form for hjerne- og ryggmargskreft kalt diffus Mittelline glioma, som det ikke er kjent helbredelse for. Men behandlingen som kalles CAR-T-celleterapi ser ut til å ha redusert svulsten og holdt under kontroll. Med 70 behandlinger og telling kan dette fem år gamle barnet ha fått flere doser CAR-T-celleterapi enn noe annet på planeten.
Hans onkolog Nicholas vitanza skinner alltid når han snakker om resultatene. Likevel er vitanza veldig klar over at barnets reaksjon er uvanlig. Selv om flere barn i Vitzanas kliniske studie også kan ha hatt godt av CAR-T-celleterapi, var de fleste reaksjoner ikke så dramatiske eller langvarige som det fem år gamle barnet. Spørsmålet om at vitanza og andre holder seg våkne i hans felt nå er: Hvordan kan du gjøre denne suksessen mindre en løpende?
på , som ble avsluttet i begynnelsen av denne måneden, presenterte vitanza og andre forskere som lovet resultatene fra tidlig kliniske studier som indikerte at CAR-T-celler kan være effektiv behandling for dødelig CNS-kreft.
Studiene ble designet for å teste sikkerheten til terapien, ikke deres effektivitet, og større studier er nødvendige for å vite om behandlingene er nyttige. I mellomtiden prøver forskerne å optimalisere sin tilnærming for å maksimere rekkevidden. "Vi ser et innblikk i et signal," sier Jasia Mahdi, en pediatrisk nevrolog ved Texas Children's Hospital i Houston. "Vår oppgave nå er å finne ut hvordan vi kan bygge videre på den."
Til tross for Langvarige remisjoner på mer enn et tiår . Applikasjonen av Stanford University i California, ble ni personer behandlet med diffus senterlinje, og svulstene krympet med mer enn halvparten. Denne studien hadde også en løpende: en ung mann hvis kreft har forsvunnet fullstendig og som har holdt seg fri for kreft i mer enn 30 måneder etter hans første behandling. I løpet av denne tiden fullførte han videregående skole og trives nå ved universitetet. "Alle disse normale tingene betyr så mye mer i denne sammenhengen," sier Mahdi. "Ellers ville ikke denne virkeligheten vært den." Forskerne streber etter å utvide disse dramatiske reaksjonene på flere av studiedeltakerne. Vitzanas team har startet en annen studie der CAR-T-celler testes, som angriper fire forskjellige molekyler, som hovedsakelig kan bli funnet på hjerne- og ryggmargssvulster, i håp om at T-celler som anerkjenner flere mål vil være mer effektive. Et annet team ved University of California, San Francisco, tester CAR-T-celler som bare uttrykker den kreftstammen reseptoren hvis cellene er i sentralnervesystemet. Håpet er at T-cellene bare er aktive der de er nødvendige, noe som gjør dem mindre utsatt for, gjennom "Fagle" Functional, et fenomen som er kjent for å begrense effektiviteten til T-celleterapier, sier Hideho Okada forsket og ledelsen for prosjektet er. Teamet behandlet sin første studiedeltaker til en voksen med , i juni og planlegger å starte en lignende studie hos barn
Slike modifikasjoner av CAR-T-celleterapier er bare begynnelsen, sier vitanza. , og i flere tiår kunne leger kunne velge mellom en rekke alternativer som kan tilpasses individuelt til pasienter. "Det er utrolig at vi kom til dette punktet," sier han. "Men om 20 år vil CAR-T-cellene vi bruker for pasienter se veldig annerledes ut." Tumor Finn T -celler
en meny med alternativer