Képezhető: gyermekek agydaganata ígéretes immunterápiával

A hét minden második hetében a washingtoni seattle -i gyermekkórházban egy ötéves gyermek érkezik egy új adag géntechnológiával módosított immunsejtekhez, amelyeket közvetlenül az agyuk körül a folyadékba adnak be.

A gyermek több mint három éve folytatja ezeket a látogatásokat, miután diagnosztizálták az agy és a gerincvelő rákos rákos rákot, az úgynevezett diffúz gliomát, amelyre nincs ismert gyógyulás. De úgy tűnik, hogy a CAR-T-sejtterápia nevű kezelés csökkentette a daganatot és kontroll alatt tartotta. 70 kezeléssel és számlálással ez az ötéves gyermek több adagot kaphatott a CAR-T-sejtterápiáról, mint bármi más a bolygón.

onkológus, Nicholas Vitanza mindig ragyog, amikor az eredményekről beszél. Ennek ellenére Vitanza nagyon tisztában van azzal, hogy a gyermek reakciója szokatlan. Noha a Vitzana klinikai vizsgálatában számos gyermek is részesült előnyben a CAR-T-sejtterápiában, a legtöbb reakció nem volt olyan drámai vagy tartós, mint az ötéves gyermeké. Az a kérdés, hogy Vitanza és mások ébren vannak a területén, az: Hogyan lehet ezt a sikert kevésbé elmenekülni?

on the International Symposium for Pädiatrische Neuro-Onkology in Philadelphia, Pennsylvania , which A hónap elején véget ért vitanza és más kutatók, akik korai klinikai vizsgálati eredményeket ígérnek, amelyek azt mutatták, hogy a CAR-T-sejtek hatékony kezelést okozhatnak a végzetes központi idegrendszeri rák esetén.

A vizsgálatok célja a kezelés biztonságának tesztelése, nem pedig hatékonyságuk, és nagyobb vizsgálatokra van szükség ahhoz, hogy tudják -e, hogy a kezelések hasznosak -e. Időközben a kutatók arra törekszenek, hogy optimalizálják megközelítésüket, hogy maximalizálják elérhetőségüket. "Betekintést látunk egy jelbe" - mondja Jasia Mahdi, a houstoni texasi gyermekkórház gyermekkori neurológusa. "Most az a feladatunk, hogy megtudjuk, hogyan tudunk építeni."

tumor megtalálja a T -sejteket

Car-T cell therapies consist of immune cells called T cells that a recipiens eltávolította, és úgy változtatta meg, hogy a chimera antigénreceptorok (CAR) elnevezésű molekulákat termeljenek.

Annak ellenére, hogy testi szöveg "> testi szöveg"> testi szöveg. Bizonyított, hogy sikeres több típusú vérrák kezelésében, és bizonyos esetekben Több mint egy évtized tartós remissziója . A Car-THEAD of the Solide of the Solide of the Solide of the Solide of the Solumors alkalmazása. , valamint az agy és a tüdőé is igényesebb. A szilárd daganatok különböző sejteket tartalmazhatnak, különböző mutációkkal és eltérő érzékenységgel a terápiához képest. A szilárd daganatok a T -sejteknél is nehezebben behatolhatnak.

Ennek ellenére az egerekkel végzett vizsgálatok azt mutatták, hogy a CAR T -sejtek hatékonyak lehetnek a diffúz közepes vonal ellen. Sürgősen szükség van a rák új terápiáira: A szokásos kezelés időnként sugárterápiából áll, kemoterápiával kombinálva, de a rák halálos, és a közepes túlélési periódus körülbelül 13 hónappal a diagnózis után - mondja Vitanza.

siker: diploma

Most az első klinikai vizsgálatok a CAR-T terápiával a diffúz középvonal gliomákkal szemben a gyermekeknél, és az eredmények ígéretesek. A Philadelphiai találkozón Vitanza egy olyan tanulmány adatait mutatta be, amelyben 21 diffúzor közepes vonalú GLI-agyú, CAR-T-sejtekkel rendelkező gyermeket kezeltek, amelyek támadnak egy B7-H3 nevű fehérjét, amely elsősorban a rákos sejteken található. Csak egy résztvevőnek volt erős reakciója a kezelésre, és néhányuk a vártnál hosszabb ideig él - mondja Vitanza.

Mahdi a GD2 nevű molekulát megtámadó klinikai vizsgálat adatait mutatta be. Ebben a tanulmányban, amelyet a kaliforniai Stanfordi Egyetemen végeztek, kilenc embert kezeltek diffúz középső vonalmal, és a daganatok több mint felére csökkentek.

Ennek a tanulmánynak is elmenekült: egy fiatalember, akinek a rákja teljesen eltűnt, és az első kezelés után több mint 30 hónapig maradt a ráktól. Ez idő alatt befejezte a középiskolát, és most az egyetemen virágzik. "Mindezek a normál dolgok sokkal többet jelentenek ebben az összefüggésben" - mondja Mahdi. "Egyébként ez a valóság nem lett volna az."

Opciók menüje

A kutatók arra törekszenek, hogy ezeket a drámai reakciókat kiterjesszék több tanulmányi résztvevőjükre. A Vitzana csapata újabb tanulmányt indított, amelyben a CAR-T-sejteket tesztelik, amelyek négy különböző molekulát támadnak meg, amelyek elsősorban az agyi és gerincvelő-daganatokon találhatók, abban a reményben, hogy a több célt felismerő T-sejtek hatékonyabbak lesznek.

Egy másik csapat a San Francisco-i Kaliforniai Egyetemen olyan CAR-T-sejteket tesztel, amelyek csak a rákos szeszási receptorot expresszálják, ha a sejtek a központi idegrendszerben vannak. A remény az, hogy a T-sejtek csak ott vannak aktívak, ahol szükségük van, ami kevésbé hajlamossá teszi őket, a "Fagle" Funkcionális, egy olyan jelenség, amelyről ismert, hogy korlátozza a T -sejt -terápiák hatékonyságát - mondja Hideho Okada kutatva, és a projekt vezetése. A csapat első tanulmányi résztvevőjét felnőttként kezelte An agresszív agyi tumor című tumor. , júniusban, és hasonló tanulmányt tervez a gyermekeknél.

A CAR-T-sejtterápiák ilyen módosítása csak a kezdet-mondja Vitanza. kutatók " Terápiák , és évtizedek óta az orvosok választhatnak különféle lehetőségek közül, amelyeket a betegek számára külön -külön lehet szabni. "Hihetetlen, hogy erre a pontra jutottunk" - mondja. "De 20 év alatt a betegek számára használt CAR-T-sejtek nagyon eltérőnek tűnnek."