Napazi: Dječji tumor na mozgu s obećavajućom imunoterapijom

Erfahren Sie mehr über die vielversprechenden Ergebnisse der CAR-T-Zelltherapie gegen schwerwiegende zentrale Nervensystemkrebserkrankungen bei Kindern und wie Forscher daran arbeiten, den Erfolg auf mehr Patienten auszudehnen. Die Studien könnten wichtige Fortschritte in der Krebstherapie bringen.
Saznajte više o obećavajućim rezultatima CAR-T stanične terapije protiv ozbiljnog raka središnjeg živčanog sustava kod djece i kako istraživači rade na proširenju uspjeha na više pacijenata. Studije bi mogle donijeti važan napredak u terapiji raka. (Symbolbild/natur.wiki)

Napazi: Dječji tumor na mozgu s obećavajućom imunoterapijom

Svaki drugi tjedan u tjednu u dječjoj bolnici u Seattlu u Washingtonu, dijete od pet godina dolazi na svježu dozu genetski modificiranih imunoloških stanica, koje se daju izravno u tekućinu oko njihovog mozga.

Dijete je ove posjete već više od tri godine nakon što mu je dijagnosticiran razorni oblik raka mozga i leđne moždine nazvan difuzni mittelline glioma, za koji ne postoji poznato izlječenje. No, čini se da je liječenje nazvano CAR-T stanična terapija smanjila tumor i držala se pod kontrolom. Sa 70 tretmana i brojanja, ovo petogodišnje dijete možda je dobilo više doza terapije CAR-T stanica nego bilo što drugo na planeti.

Njegov onkolog Nicholas Vitanza uvijek sjaji kada govori o rezultatima. Ipak, Vitanza je vrlo svjesna da je djetetova reakcija neobična. Iako je nekoliko djece u kliničkoj studiji Vitzana također imalo koristi od CAR-T stanične terapije, većina reakcija nije bila tako dramatična ili dugotrajna kao kod petogodišnjeg djeteta. Pitanje da se Vitanza i drugi sada budni na njegovom polju je: kako ovaj uspjeh možete učiniti manje bijegom?

o , koji je završio početkom ovog mjeseca, predstavio je vitanzu i ostale istraživače koji su obećali rezultate ranih kliničkih studija koji su ukazivali na to da CAR-T stanice mogu biti učinkovito liječenje fatalnog karcinoma CNS-a.

Studije su dizajnirane za testiranje sigurnosti terapije, a ne njihove učinkovitosti, a veće studije su potrebne kako bi se znalo jesu li tretmani korisni. U međuvremenu, istraživači nastoje optimizirati svoj pristup kako bi maksimizirali svoj domet. "Vidimo uvid u signal", kaže Jasia Mahdi, pedijatrijska neurologinja u Teksaškoj dječjoj bolnici u Houstonu. "Naš je zadatak sada saznati kako na njemu možemo nadograditi."

Tumor pronalazi T stanice

Despite Persistent security concerns Pokazalo se da je uspješan u liječenju nekoliko vrsta raka krvi i u nekim slučajevima Dugotrajne remisije više od desetljeća . Primjena kao i oni iz mozga i pluća su zahtjevniji. Čvrsti tumori mogu sadržavati različite stanice s različitim mutacijama i različitim osjetljivošću u usporedbi s terapijom. Čvrsti tumori također mogu biti teže prodrijeti u T stanice.

Ipak, studije na miševima pokazale su da bi stanice TU T -a mogli biti učinkovite protiv difuzne srednje linije. Hitno su potrebne nove terapije za rak: standardni tretman povremeno se sastoji od zračenja u kombinaciji s kemoterapijom, ali rak je fatalan, a razdoblje srednjeg preživljavanja oko 13 mjeseci nakon dijagnoze, kaže Vitanza.

Uspjeh: diploma

Sada su prve kliničke studije o terapiji CAR-T-a protiv difuzne središnje linije glioma kod djece završene i rezultati su obećavajući. Na sastanku u Philadelphiji, Vitanza je prikazala podatke iz studije u kojoj je liječeno 21 djecu s difuzornim srednjim Gli-moždanim vjerom s CAR-T stanicama, koji napadaju protein nazvan B7-H3, koji se uglavnom može naći na stanicama raka. Samo je jedan sudionik imao snažnu reakciju na sam liječenje, a neki žive duže nego što se očekivalo, kaže Vitanza.

Mahdi je predstavio podatke iz kliničke studije o T staničnoj terapiji koja napada molekulu zvanu GD2. U ovoj studiji, koja je provedena na Sveučilištu Stanford u Kaliforniji, devet osoba liječeno je difuznom središnjom linijom, a tumori su se smanjili za više od polovice.

Ova je studija također imala bijeg: mladić čiji je rak potpuno nestao i koji je ostao bez raka više od 30 mjeseci nakon prvog liječenja. Za to vrijeme završio je srednju školu i sada uspijeva na sveučilištu. "Sve ove normalne stvari znače mnogo više u ovom kontekstu", kaže Mahdi. "Inače ta stvarnost ne bi bila njegova."

Izbornik opcija

Istraživači nastoje proširiti ove dramatične reakcije na više svojih sudionika u studiji. Vitzaniov tim pokrenuo je još jedno istraživanje u kojoj se testiraju CAR-T stanice, koje napadaju četiri različite molekule, koje se uglavnom mogu naći na tumorima mozga i leđne moždine, u nadi da će T stanice koje prepoznaju nekoliko ciljeva biti učinkovitije.

Drugi tim na Sveučilištu u Kaliforniji, San Francisco, testira CAR-T stanice koje izražavaju receptor za opterećenje raka samo ako su stanice u središnjem živčanom sustavu. Nada je da su T stanice aktivne samo tamo gdje su potrebne, što ih čini manje osjetljivim na, kroz "Pedera" Funkcionalan, fenomen za koji se zna da ograničava učinkovitost T-staničnih terapija, kaže da je Hideho Okada istraživao i vodstvo projekta jest. Tim je svog prvog sudionika studije tretirao odrasloj odrasloj osobi s , u lipnju i planira započeti sličnu studiju kod djece.

Takve modifikacije CAR-T terapije stanične terapije tek su početak, kaže Vitanza.