<σχήμα class = "σχήμα"> <Εικόνες class = "Embed ένταση-high"> Διεθνές Συμπόσιο για το Pädiatrische Έληξε στις αρχές αυτού του μήνα, παρουσίασε Vitanza και άλλους ερευνητές που υπόσχονται πρώτα αποτελέσματα κλινικής μελέτης που έδειξαν ότι τα κύτταρα CAR-T θα μπορούσαν να είναι αποτελεσματική θεραπεία για θανατηφόρο καρκίνο του ΚΝΣ.

Οι μελέτες σχεδιάστηκαν για να δοκιμάσουν την ασφάλεια της θεραπείας, όχι την αποτελεσματικότητά τους και οι μεγαλύτερες μελέτες είναι απαραίτητες για να γνωρίζουμε εάν οι θεραπείες είναι χρήσιμες. Εν τω μεταξύ, οι ερευνητές προσπαθούν να βελτιστοποιήσουν την προσέγγισή τους για να μεγιστοποιήσουν την εμβέλειά τους. "Βλέπουμε μια εικόνα για ένα σήμα", λέει ο Jasia Mahdi, παιδιατρικός νευρολόγος στο Παιδικό Νοσοκομείο του Τέξας στο Χιούστον. "Το καθήκον μας τώρα είναι να μάθουμε πώς μπορούμε να το αξιοποιήσουμε."

όγκος Βρείτε Τ κύτταρα

Παρά το έχει αποδειχθεί επιτυχημένη στη θεραπεία διαφόρων τύπων καρκίνου του αίματος και σε ορισμένες περιπτώσεις Διαδεδομένες μακροχρόνιες διαδρομές πάνω από μια δεκαετία . Η εφαρμογή του καθώς και εκείνες του εγκεφάλου και των πνευμόνων είναι πιο απαιτητικοί. Οι συμπαγείς όγκοι μπορούν να περιέχουν διαφορετικά κύτταρα με διαφορετικές μεταλλάξεις και διαφορετικές ευαισθησίες σε σύγκριση με τη θεραπεία. Οι συμπαγείς όγκοι μπορούν επίσης να είναι πιο δύσκολο να διεισδύσουν για τα Τ κύτταρα.

Παρ 'όλα αυτά, οι μελέτες σε ποντίκια έχουν δείξει ότι τα Τ κύτταρα Car θα μπορούσαν να είναι αποτελεσματικά έναντι διάχυτης μέσης γραμμής. Απαιτούνται επειγόντως νέες θεραπείες για τον καρκίνο: η τυπική θεραπεία αποτελείται περιστασιακά από ακτινοθεραπεία σε συνδυασμό με τη χημειοθεραπεία, αλλά ο καρκίνος είναι θανατηφόρος και η περίοδος μέσης επιβίωσης είναι περίπου 13 μήνες μετά τη διάγνωση, λέει η Vitanza.

Επιτυχία: Δίπλωμα

Τώρα οι πρώτες κλινικές μελέτες σχετικά με τη θεραπεία με CAR-T κατά της διάχυτης κεντρικής γραμμής γλοιωμάτων στα παιδιά είναι πλήρεις και τα αποτελέσματα είναι πολλά υποσχόμενα. Κατά τη συνάντηση στη Φιλαδέλφεια, η Vitanza παρουσίασε δεδομένα από μια μελέτη στην οποία υποβλήθηκαν σε επεξεργασία 21 παιδιών με μεσαίου εγκεφάλου διαχύτη με κύτταρα CAR-T, τα οποία επιτίθενται σε μια πρωτεΐνη που ονομάζεται B7-H3, η οποία μπορεί να βρεθεί κυρίως σε καρκινικά κύτταρα. Μόνο ένας συμμετέχων είχε μια ισχυρή αντίδραση στη θεραπεία και μερικοί ζουν περισσότερο από το αναμενόμενο, λέει η Vitanza.

Το MAHDI παρουσίασε δεδομένα από μια κλινική μελέτη για τη θεραπεία Τ κυττάρων που επιτίθεται σε ένα μόριο που ονομάζεται GD2. Σε αυτή τη μελέτη, η οποία διεξήχθη στο Πανεπιστήμιο του Στάνφορντ στην Καλιφόρνια, εννέα άτομα αντιμετωπίστηκαν με διάχυτη κεντρική γραμμή και οι όγκοι συρρικνώθηκαν κατά περισσότερο από το ήμισυ.

Αυτή η μελέτη είχε επίσης μια διαφυγή: ένας νεαρός άνδρας του οποίου ο καρκίνος έχει εξαφανιστεί εντελώς και ο οποίος παρέμεινε απαλλαγμένος από καρκίνο για περισσότερο από 30 μήνες μετά την πρώτη του θεραπεία. Κατά τη διάρκεια αυτής της περιόδου ολοκλήρωσε το γυμνάσιο και τώρα ευδοκιμεί στο πανεπιστήμιο. "Όλα αυτά τα φυσιολογικά πράγματα σημαίνουν πολύ περισσότερα σε αυτό το πλαίσιο", λέει ο Mahdi. "Διαφορετικά, αυτή η πραγματικότητα δεν θα ήταν δική του."

ένα μενού επιλογών

Οι ερευνητές προσπαθούν να επεκτείνουν αυτές τις δραματικές αντιδράσεις σε περισσότερους συμμετέχοντες στη μελέτη τους. Η ομάδα της Vitzana έχει ξεκινήσει μια άλλη μελέτη στην οποία δοκιμάζονται κύτταρα CAR-T, τα οποία επιτίθενται σε τέσσερα διαφορετικά μόρια, τα οποία μπορούν να βρεθούν κυρίως στους όγκους του εγκεφάλου και του νωτιαίου μυελού, με την ελπίδα ότι τα Τ κύτταρα που αναγνωρίζουν αρκετούς στόχους θα είναι πιο αποτελεσματικοί.

Μια άλλη ομάδα στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνιας του Σαν Φρανσίσκο, δοκιμάζει κύτταρα CAR-T που εκφράζουν μόνο τον υποδοχέα που προκαλεί καρκίνο εάν τα κύτταρα βρίσκονται στο κεντρικό νευρικό σύστημα. Η ελπίδα είναι ότι τα Τ κύτταρα είναι ενεργά μόνο όπου χρειάζονται, γεγονός που τους καθιστά λιγότερο ευαίσθητους, μέσω "Fagle" Λειτουργικό, ένα φαινόμενο που είναι γνωστό ότι περιορίζει την αποτελεσματικότητα των θεραπειών Τ κυττάρων, λέει ο Hideho Okada που ερευνά και η ηγεσία του έργου είναι. Η ομάδα αντιμετώπισε τον πρώτο συμμετέχοντα στη μελέτη τους σε έναν ενήλικα με , και σε δεκαετίες, οι γιατροί θα μπορούσαν να επιλέξουν από μια ποικιλία επιλογών που μπορούν να προσαρμοστούν μεμονωμένα στους ασθενείς. "Είναι απίστευτο ότι ήρθαμε σε αυτό το σημείο", λέει. "Αλλά σε 20 χρόνια τα κύτταρα CAR-T που χρησιμοποιούμε για τους ασθενείς θα φαίνονται πολύ διαφορετικά."