Pořádatelné: dětský mozkový nádor s nadějnou imunoterapií

Každý druhý týden v týdnu v dětské nemocnici v Seattlu ve Washingtonu přichází pětileté dítě pro novou dávku geneticky modifikovaných imunitních buněk, které jsou podávány přímo do kapaliny kolem jejich mozku.

Dítě tyto návštěvy provádí déle než tři roky poté, co mu byla diagnostikována devastující forma mozku a rakoviny míchy nazývá se difúzní gliom, pro kterou není známo žádné uzdravení. Zdá se však, že léčba zvaná terapie CAR-T buněk snížila nádor a udržovala se pod kontrolou. Při 70 ošetřeních a počítání mohlo toto pětileté dítě dostávat více dávek terapie CAR-T buněk než cokoli jiného na planetě.

Jeho onkolog Nicholas Vitanza vždy svítí, když mluví o výsledcích. Vitanza si však velmi dobře uvědomuje, že reakce dítěte je neobvyklá. Ačkoli několik dětí ve Vitzaněově klinické studii mohlo mít také prospěch z terapie CAR-T buněk, většina reakcí nebyla tak dramatická nebo dlouhodobá jako reakce pětiletého dítěte. Otázka, kterou nyní Vitanza a další udržují vzhůru ve svém oboru, je: Jak můžete tento úspěch udělat méně útěkem?

Na Mezinárodní symposium pro pädiatrische Neuro-okology, pennsium, pennseried, pennsium, Pennsium, Pennsium, Pennsium, Pennsium Na začátku tohoto měsíce představil Vitanzu a další vědci, kteří slibují výsledky včasných klinických studií, což naznačuje, že CAR-T buňky by mohly být účinnou léčbou fatálního karcinomu CNS.

Studie byly navrženy tak, aby testovaly bezpečnost terapie, nikoli jejich účinnost, a větší studie jsou nezbytné, aby bylo možné vědět, zda je léčba užitečná. Mezitím se vědci snaží optimalizovat svůj přístup k maximalizaci jejich dosahu. „Vidíme vhled do signálu,“ říká Jasia Mahdi, dětská neurologka v dětské nemocnici v Texasu v Houstonu. "Naším úkolem je nyní zjistit, jak na tom můžeme stavět."

dlouhodobé remise více než desetiletí . The application of Car-T cell therapies for the treatment of solid tumors stejně jako ty mozek a plíce jsou náročnější. Pevné nádory mohou obsahovat různé buňky s různými mutacemi a různými citlivosti ve srovnání s terapií. Pevné nádory mohou být také obtížnější proniknout do T buněk.

Studie na myších však naznačily, že T buňky CAR mohou být účinné proti difúznímu střednímu linii. Naléhavě jsou nutné nové terapie pro rakovinu: standardní léčba občas spočívá z radiační terapie v kombinaci s chemoterapií, ale rakovina je fatální a období středního přežití je asi 13 měsíců po diagnóze, říká Vitanza.

Úspěch: Diplom

Nyní jsou první první klinické studie o terapii CAR-T proti gliomům difúzního středu u dětí a výsledky jsou slibné. Na schůzce ve Philadelphii představovala Vitanza data ze studie, ve které bylo ošetřeno 21 dětí s difuzorem střední linií GLI-Brain s CAR-T buňkami, které útočí na protein zvaný B7-H3, který lze nalézt hlavně na rakovinných buňkách. Pouze jeden účastník měl silnou reakci na samotnou léčbu a někteří žijí déle, než se očekávalo, říká Vitanza.

Mahdi předložil data z klinické studie o terapii T buněk, která útočí na molekulu zvanou GD2. V této studii, která byla provedena na Stanfordské univerzitě v Kalifornii, bylo devět lidí léčeno difúzní středovou linií a nádory se zmenšily o více než polovinu.

Tato studie měla také útěk: mladý muž, jehož rakovina zcela zmizela a který zůstal bez rakoviny více než 30 měsíců po jeho první léčbě. Během této doby dokončil střední školu a nyní se daří na univerzitě. „Všechny tyto normální věci v tomto kontextu znamenají mnohem více,“ říká Mahdi. "Jinak by tato realita nebyla její."

Nabídka možností

Vědci se snaží rozšířit tyto dramatické reakce na více účastníků studie. Tým Vitzany zahájil další studii, ve které jsou testovány CAR-T buňky, které útočí na čtyři různé molekuly, které lze nalézt hlavně na nádorech mozku a míchy, v naději, že T buňky, které rozpoznávají několik cílů, budou efektivnější.