表观基因的编辑器抑制引起致命脑疾病的基因

in 2021, Jonathan Weissman, a biochemist at the Massachusetts Institute of Technology in Cambridge, and his team Crisproff 3 -A machining tool that attaches a chemical day将甲基称为DNA链，该链可在不改变基因组的情况下降低遗传活性。但是该工具无法传递到脑细胞，因为其遗传成分太大，无法适应腺相关病毒（AAV） - 一种用于传输细胞基因疗法的常见载体。魏斯曼说：“实际挑战是交货。”

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为了解决这个问题，魏斯曼和他的团队发展了魅力，分子称为锌指蛋白用于引导自己靶向基因。这些蛋白质足够小，可以在AAV载体中传递。

研究人员修改了魅力，以募集和激活位于细胞中的DNA甲基转移酶 - 分子的成分，该分子位于细胞中，并将甲基连接到DNA上，从而导致相同的变化。 Weissman说，这减少了与细胞外部分子添加有关的毒性作用。他说：“我们在牢房中唯一改变的是她表达prion蛋白的能力。”

研究人员对健康小鼠的大脑产生了魅力时，他们发现PRP在整个大脑中的表达降低了80％以上的FAR高于治疗作用所需的最低水平。魏斯曼（Weissman）和他的团队还建立了魅力，以至于它在结束游戏作品后就打开了魅力，从而防止其制作自身的副本，从而导致有害的副作用。

魅力背后的团队包括索尼亚·瓦拉布（Sonia Vallabh）和她的丈夫埃里克·瓦拉布（Eric Vallabh Miniikel），剑桥布里奇广泛学院和哈佛大学的私人科学家。 Vallabh继承了致命的家庭不眠之综合症背后的突变，而十二年前，Vallabh和Minicel改变了他们的职业，以检查对该疾病的治疗方法。 Vallabh说Charm带来了她的“巨大信心”。它补充说，药物开发通常很慢，但是工作表明，合适的团队可以开发新方法的速度。 Vallabh说：“您在短时间内可以取得的成就的程度令人难以置信。” “就在两年前和一个月前，我们首次与乔纳森（Jonathan）共同努力，现在我们在这里。”

魅力也有可能治疗由异常蛋白质（例如帕金森氏症和阿尔茨海默氏症）引起的其他疾病。他说：“我们知道表观遗传静音对每个基因都不起作用，而是大多数基因。”

雅各布·戈尔（Jacob Goell）是一名研究人员，他在得克萨斯州休斯敦的莱斯大学开发了表观基因的加工工具，他对魅力有一天会在诊所的土地上的土地感到乐观。但是，需要进一步的全面工作，以评估工具及其创造的变化如何与细胞的遗传机器相互作用，尤其是在更长的时间内。

下一步是检查魅力如何在可以针对人脑中神经元的AAV载体中起作用。他说：“这是下一个大挑战。”