关于阿尔茨海默氏症药物lecanemab的辩论,因为英国的批准有限

Die Debatte über das Alzheimer-Medikament Lecanemab, das eines der ersten Medikamente ist, das den kognitiven Verfall bei Menschen verlangsamen kann, intensiviert sich unter Forschern und Klinikern. Lesen Sie mehr über die Kontroverse und die Risiken und Vorteile der Behandlung.
研究人员和临床医生在研究人员和临床医生中加剧了有关阿尔茨海默氏症药物lecanemab的辩论。阅读有关治疗的争议以及风险和优势的更多信息。 (Symbolbild/natur.wiki)

关于阿尔茨海默氏症药物lecanemab的辩论,因为英国的批准有限

关于阿尔茨海默氏症药物lecanemab的辩论是第一种药物的一种,该药物减慢了人类的认知拆除 - 研究人员和诊所之间就治疗的潜在优势是否超过了风险。

8月22日,英国药物管理局药品和医疗保健产品监管机构为药物提供了绿灯。然而,与此同时,英国卫生监管机构尼斯(Nice)确定了在州资助的英国卫生服务局(NHS)中是否提供药物,在一份草案中说,由于优势太低,无法证明高昂的成本是合理的,因此无法在NHS上提供LeCanemab。

“您对药物进行检查的异常长时间表明,这不是一个容易或容易的决定,”伦敦大学伦敦大学的精神科医生罗伯特·霍华德(Robert Howard)说,这是对英国科学媒体中心的解释。

美国监管机构是2023年第一个服用药物的人,欧洲药品局(EMA)现在在药品制造商上诉后检查他们的决定。

淀粉样蛋白靶

EMA的决定在阿尔茨海默氏症社区也遇到了混合反应。 “这里的情绪确实很高,”来自德国慕尼黑路德维希·马克西米利人大学的生物化学家克里斯蒂安·哈斯(Christian Haass)说,他不同意这一决定。 “这是我们已有30多年的第一种疾病改造药物。”据哈斯说,拒绝患者进入卵巢瘤意味着许多人失去了赢得宝贵时间的机会。

lecanemab或leqembi是一种单克隆抗体,淀粉样蛋白,一种在阿尔茨海默氏症患者中被消除的物质。该药物由东京Eisai制造,马萨诸塞州剑桥的Biogen在中国,日本,韩国和阿拉伯联合酋长国也获得了批准。

其他人欢迎EMA,并说该药物有效地降低了大脑中的淀粉样蛋白值,导致认知降解的降低是否会导致患者的临床相关优势尚不清楚。他们指出,严重的并发症(例如由称为淀粉样蛋白相关的成像效应(ARIA))引起的严重并发症,例如大脑出血或肿胀,虽然很低,但却是一个非常关注的问题。田纳西州纳什维尔的范德比尔特大学神经科医生马修·施拉格(Matthew Schrag)说:“与这种药物的优势相比,对风险的合理评估应该使人们非常怀疑。”

适中效果

长期以来讨论了通过输注给药的lecanemab是否为人类提供了临床明智的认知降解降低。

在2022年发表的该药物的III期研究中,在阿尔茨海默氏病的早期阶段占1,795人,并显示接受该药物的患者与18个月后接受安慰剂相比,认知降解降低了27%。一些研究人员庆祝这一消息是该领域的胜利。但是,其他人认为这种影响太低,无法对患者产生重大影响。

观点差异的原因是人们如何看待数据,剑桥大学的公共卫生研究员塞巴斯蒂安·沃尔什(Sebastian Walsh)说。与安慰剂组相比,降低27%表示该组在药物方面经历的认知降解量的相对差异。但是,认知功能的绝对差异要低得多:在18分制上0.45点。沃尔什说:“人们可以从效果大小中提取他们想要的东西。” “如果您想出售药物,您可以专注于相对变化 - 如果您非常持怀疑态度,则可以谈论绝对差异。”

,随着时间的流逝,即使很小的影响也会变得显着,尤其是在疾病的后期损坏速度更快时。 “最终,这取决于您的想法,会发生什么长期效应,我们没有答案。”

现在有一些长期数据。在上个月在费城举行的阿尔茨海默氏症协会国际会议(AAIC)上,Eisai和Biogen提出了一项开放扩展研究的结果,该研究继续监测III期研究后接受LeCanemab的患者。经过三年的连续治疗后,超过一半的患者表现出改善,大多数ARIA发生在治疗的前六个月中。他们还报告说,即使在治疗结束之前已经去除了淀粉样蛋白斑,认知采矿的速度也恢复了安慰剂水平。

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有些人对这些结果很乐观 - 哈斯说,令人兴奋的是,看到药物不仅消除了淀粉样蛋白,而且减慢了tau的蔓延,tau的传播是另一种在阿尔茨海默氏症患者的大脑中积聚的蛋白质。其他人更加小心。伦敦帝国学院的神经学家Paresh Malhotra表示,AAIC上呈现的阳性结果没有与安慰剂进行比较,因此需要更多数据来确定该药物的长期有效性。

费用也很关注。沃尔什说,鉴于该药物的适度作用,很难证明该药物的管理成本(在美国每年的成本超过20,000美元),并证明诸如成像和基因测试之类的必要程序是合理的,以识别应保留应保留的授权人员。

安全关注

LeCanemab最关心的是ARIA,美国食品和药品管理局(FDA)在其批准中对此警告。尽管大多数病例是无症状的,并且在最初的18个月临床研究中没有报道,但在研究的扩展阶段,有一些与ARIA相关的死亡。

一些专家说,尽管风险很大,但要考虑到该药物是由阿尔茨海默氏症最早阶段管理的。施拉格说:“这是人们不得不失去最大的时期。” “在这个时间窗口中,我们经常鼓励患者旅行,思考他们的愿望清单,并做他们想要在生活中实现的事情。”

荷兰莱顿大学医学中心的神经科医生埃利斯·范·埃滕(Ellis Van Etten)说,关于咏叹调的开放性问题仍然有很多问题,当您看到患者在治疗过程中患有这些异常时,医生应该如何做出反应。例如:谁会发展严重或生命 - 威胁咏叹调?咏叹调何时会对无害无害,何时应取消用lecanemab治疗?

许多相同的问题和风险也适用于另一种淀粉样抗体的抗体,Donanemab -Eli Lilly在印第安纳州印第安纳州的Eli Lilly -Made -lilly -FDA于7月批准。 Donanemab似乎可以像Lecanamab这样的认知崩溃而大致相等,并且与ARIA相关的死亡有关。

“我们从与生物标志物相关的工作中知道这些抗体去除淀粉样蛋白,因此我们知道它们解决了该疾病的基本机制,” Malhotra说。但是,仅这些药物可能还不够,并且要处理疾病的其他方面很重要。 “我们很可能会在十年内谈论组合疗法,而淀粉样蛋白去除将成为这种方法的一部分。”