Debat over de Alzheimer's Medication Lecanemab, omdat de Britse goedkeuring beperkt is

Debat over de Alzheimer Drug Lecanemab-One van de eerste medicatie die de cognitieve ontmanteling bij mensen vertraagt-het is intensiverend bij onderzoekers en klinieken over de vraag of de mogelijke voordelen van de behandeling zwaarder wegen dan de risico's.

Op 22 augustus gaf de British Drug Authority Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency het groene licht voor de medicatie. Tegelijkertijd zei de Britse gezondheidsregulator Nice, die bepaalt of medicatie wordt aangeboden in de door de staat gefinancierde British Health Service (NHS), in een ontwerp dat Lecanemab niet beschikbaar wordt gesteld op de NHS, omdat de voordelen te laag zijn om de hoge kosten te rechtvaardigen.

"De ongewoon lange tijd die je hebt doorgebracht met het onderzoek van het medicijn suggereert dat dit geen gemakkelijke of gemakkelijke beslissing was", zei psychiater Robert Howard van de University of College London in een verklaring aan het Science Media Center in Groot -Brittannië.

Amerikaanse regelgevende autoriteiten waren de eerste die het medicijn in 2023 had, en het European Medicines Agency (EMA) controleert nu hun beslissing na een hoger beroep van de farmaceutische fabrikant.

amyloïde doel

De beslissing van de EMA ontmoette ook gemengde reacties in de Alzheimer -gemeenschap. "De emoties zijn hier echt hoog", zegt biochemist Christian Haass van de Ludwig Maximilians University in München, Duitsland, die niet instemt met de beslissing. "Het is de eerste ziekte -modificerende medicatie die we al meer dan 30 jaar hebben gehad." Volgens Haass betekent de weigering van patiënten om toegang te krijgen tot Lecanemab dat velen de kans verliezen om waardevolle tijd te winnen.

Lecanemab of Leqembi is een monoklonaal antilichaam, het amyloïde, een stof die wordt geëlimineerd in de hersenen van mensen met Alzheimer in giftige klonten. Het medicijn, vervaardigd door Eisai in Tokyo en Biogen in Cambridge, Massachusetts, is ook goedgekeurd in China, Japan, Zuid -Korea en de Verenigde Arabische Emiraten.

Anderen verwelkomen de EMA en zeggen dat het medicijn de amyloïde waarden in de hersenen effectief vermindert, of de resulterende vermindering van cognitieve afbraak zal leiden tot klinisch relevante voordelen voor de patiënt blijft onduidelijk. Ze stellen dat de mogelijkheid van ernstige complicaties zoals bloedingen of zwelling in de hersenen veroorzaakt door een bijwerking genaamd amyloïde -gerelateerde beeldvormingseffecten (ARIA), hoewel laag, een grote zorg is. "Een redelijke beoordeling van de risico's in vergelijking met de voordelen van dit medicijn zou mensen zeer sceptisch moeten maken", zegt Matthew Schrag, neuroloog aan de Vanderbilt University in Nashville, Tennessee.

bescheiden effecten

Of Lecanemab, dat wordt toegediend door infusie, mensen een klinisch verstandige vermindering van cognitieve afbraak biedt, is al lang besproken.

Een klinische fase III -studie van het medicijn, dat in 2022 werd gepubliceerd, bestond uit 1.795 mensen in de vroege stadia van de ziekte van Alzheimer en toonde aan dat degenen die de medicatie ontvingen een 27% vermindering van de cognitieve afbraak vertoonden in vergelijking met degenen die na 18 maanden een placebo ontvingen. Sommige onderzoekers vierden het nieuws als een overwinning voor het veld. Anderen voerden echter aan dat de effecten te laag zijn om een ​​significant effect op de patiënten te hebben.

Een van de redenen voor dit verschil in perspectief is hoe mensen naar de gegevens kijken, zegt Sebastian Walsh, onderzoeker van de volksgezondheid aan de Universiteit van Cambridge, Groot -Brittannië. De reductie van 27% vertegenwoordigt het relatieve verschil in de hoeveelheid cognitieve afbraak die de groep heeft meegemaakt met de medicatie in vergelijking met de placebogroep. Het absolute verschil in cognitieve functie is echter veel lager: 0,45 punten op een schaal van 18 punten. "Mensen kunnen extraheren wat ze willen uit de effectgrootte", zegt Walsh. "Als u het medicijn wilt verkopen, kunt u zich concentreren op relatieve veranderingen - en als u erg sceptisch bent, zou u kunnen praten over de absolute verschillen."

Maar zelfs kleine effecten kunnen in de loop van de tijd aanzienlijk worden, vooral in de latere stadia van de ziekte wanneer de afbraak sneller vordert, zegt Walsh. "Uiteindelijk hangt het af van wat u denkt, welk effect op lange termijn zal optreden en we hebben geen antwoord."

Nu zijn er enkele gegevens op lange termijn. Tijdens de Alzheimer Association International Conference (AAIC) in Philadelphia vorige maand presenteerden Eisai en Biogen resultaten van een open extensiestudie die de patiënten die na de fase III -studie hadden ontvangen, de patiënten bleven volgen die Lecanemab hadden ontvangen. Na drie jaar continue behandeling vertoonde meer dan de helft van de patiënten een verbetering en de meeste gevallen van aria traden op in de eerste zes maanden van de behandeling. Ze rapporteerden ook dat de snelheid van cognitieve mijnbouw terugkeerde naar het placebo -niveau toen mensen het medicijn lieten vallen, zelfs als de amyloïde plaques waren verwijderd voordat de behandeling was beëindigd.