Diskusijos apie Alzheimerio vaistų lekanemabą, nes JK patvirtinimas yra ribotas

Diskusijos apie Alzheimerio narkotikų lekanemabą-vienas iš pirmųjų vaistų, kurie sulėtina kognityvinį išardinimą žmonėms-tai yra tyrėjų ir klinikų sustiprėjimas, ar galimi gydymo pranašumai nusveria riziką.

Rugpjūčio 22 d. Britanijos narkotikų administracijos vaistai ir sveikatos priežiūros produktų reguliavimo agentūra suteikė žalią šviesą vaistams. Tačiau tuo pat metu Britanijos sveikatos reguliatorius Nice, kuris nustato, ar vaistai siūlomi valstybėje finansuojamoje Britanijos sveikatos tarnyboje (NHS), projekte teigė, kad Lecanemabas nėra prieinamas NHS, nes pranašumai yra per maži, kad būtų galima pateisinti dideles išlaidas.

"Neįprastai ilgas laikas, kurį praleidote nagrinėjant narkotikus, rodo, kad tai nebuvo lengvas ar lengvas sprendimas", - sakė psichiatras Robertas Howardas iš Londono universiteto universiteto paaiškinant mokslo žiniasklaidos centrą Didžiojoje Britanijoje.

JAV reguliavimo institucijos pirmosios turėjo vaistus 2023 m., O Europos vaistų agentūra (EMA) dabar patikrina savo sprendimą po farmacijos gamintojo apeliacijos.

Amyloid Target

EMA sprendimas taip pat susitiko su mišriomis reakcijomis Alzheimerio bendruomenėje. „Emocijos čia yra tikrai aukštos“, - sako biochemikas Christianas Haassas iš Ludwigo Maximilians universiteto Miunchene, Vokietijoje, kuris nesutinka su sprendimu. "Tai yra pirmasis liga, modifikuojanti vaistus, kuriuos mes vartojome daugiau nei 30 metų." Anot Haass, pacientų atsisakymas pasiekti Lecanemabą reiškia, kad daugelis praranda galimybę laimėti vertingą laiką.

Lecanemabas arba Leqembi yra monokloninis antikūnas, amiloidas, medžiaga, kuri pašalinama žmonių, sergančių Alzheimerio, smegenyse į toksiškus gabaliukus. Vaistas, kurį Eisai pagamino Tokijuje ir Biogene Kembridže, Masačusetso valstijoje, taip pat patvirtintas Kinijoje, Japonijoje, Pietų Korėjoje ir Jungtiniuose Arabų Emyratuose.

Kiti pasveikina EMA ir sako, kad vaistas veiksmingai sumažina amiloido vertes smegenyse, nes dėl to, kad dėl sumažėjusio kognityvinio skilimo, paciento kliniškai reikšmė bus neaiški. Jie teigia, kad didelių susirūpinimą kelia rimtų komplikacijų, tokių kaip kraujavimas ar patinimas smegenyse, sukelia šalutinis poveikis, vadinamas į amiloidą susijusį vaizdavimo efektą (arija), yra didelis. „Protingas rizikos įvertinimas, palyginti su šio vaisto pranašumais, turėtų padaryti žmones labai skeptiškus“, - sako Matthew Schrag, neurologas iš Vanderbilto universiteto Nešvilyje, Tenesis.

kukliai efektai

Ar lekanemabas, kuris skiriamas infuzija, žmonėms siūlo kliniškai protingą pažinimo skilimo sumažėjimą, jau seniai buvo aptartas.

Klinikinis III vaisto, kuris buvo paskelbtas 2022 m., Tyrimas sudarė 1 795 žmones ankstyvosiose Alzheimerio ligos stadijose ir parodė, kad tie, kurie vartojo vaistus, sumažino kognityvinį skilimą 27%, palyginti su tais, kurie po 18 mėnesių gavo placebą. Kai kurie tyrėjai šventė naujienas kaip pergalę lauke. Tačiau kiti teigė, kad poveikis yra per mažas, kad būtų padarytas didelis poveikis pacientams.

Viena iš šio požiūrio skirtumo priežasčių yra tai, kaip žmonės žiūri į duomenis, sako Sebastianas Walshas, ​​Kembridžo universiteto, Didžiojoje Britanijoje, visuomenės sveikatos tyrinėtojas. 27% sumažėjimas rodo santykinį kognityvinio skilimo, kurį grupė patyrė su vaistais, kiekį, palyginti su placebo grupe. Tačiau absoliutus kognityvinės funkcijos skirtumas yra daug mažesnis: 0,45 balo 18 balų skalėje. „Žmonės gali išgauti tai, ko nori iš efekto dydžio“, - sako Walshas. "Jei norite parduoti vaistą, galėtumėte sutelkti dėmesį į santykinius pokyčius - ir jei esate labai skeptiškas, galėtumėte kalbėti apie absoliučius skirtumus."

Bet net ir mažas poveikis laikui bėgant gali tapti reikšmingas, ypač vėlesniuose ligos etapuose, kai skilimas progresuoja greičiau, sako Walshas. "Galų gale tai priklauso nuo to, ką jūs galvojate, koks ilgalaikis efektas įvyks, ir mes neturime atsakymo."

Dabar yra keletas ilgalaikių duomenų. Praėjusį mėnesį Filadelfijoje Alzheimerio asociacijos tarptautinėje konferencijoje (AAIC) Eisai ir Biogen pateikė atviro pratęsimo tyrimo, kuris ir toliau stebėjo pacientus, kuriems po III etapo tyrimo, buvo stebimi pacientai. Po trejų metų nuolatinio gydymo daugiau nei pusė pacientų pagerėjo, o dauguma arijų atvejų įvyko per pirmuosius šešis gydymo mėnesius. Jie taip pat pranešė, kad kognityvinės kasybos greitis grįžo į placebo lygį, kai žmonės atsisakė vaistų, net jei amiloido plokštelės buvo pašalintos prieš baigiant gydymą.