Arutelu Alzheimeri ravimite lekanemabi üle, kuna Ühendkuningriigi heakskiit on piiratud

USA reguleerivad ametivõimud olid esimesed, kellel oli ravim 2023. aastal ja Euroopa Ravimite agentuur (EMA) kontrollib nüüd oma otsust pärast ravimitootja kaebust.

amüloidsiht

EMA otsus kohtus ka Alzheimeri kogukonnas segatud reaktsioonidega. "Emotsioonid on siin tõesti kõrged," ütleb Biokeemik Christian Haass Saksamaal Müncheni Ludwig Maximiliansi ülikoolist, kes ei nõustu otsusega. "See on esimene haigusmodifitseeriv ravim, mis meil on olnud rohkem kui 30 aastat." Haassi sõnul tähendab patsientide keeldumine juurdepääsu Lecanemabist, et paljud kaotavad võimaluse võita väärtuslikku aega.

Lecanemab või Lequmbi on monoklonaalne antikeha, amüloid, aine, mis kõrvaldatakse Alzheimeri tõvega inimeste ajudes mürgisteks tükkideks. Ravim, mille Eisai on toodetud Tokyos ja Biogenis Cambridge'is, Massachusettsis, on heaks kiidetud ka Hiinas, Jaapanis, Lõuna -Koreas ja Araabia Ühendemiraatides.

Teised tervitavad EMA -d ja ütlevad, et ravim vähendab tõhusalt aju amüloidi väärtusi, kas kognitiivse lagunemise vähenemine põhjustab patsiendi kliiniliselt olulisi eeliseid. Nad väidavad, et tõsiste komplikatsioonide, näiteks verejooksu või turse võimalus ajus, mis on põhjustatud kõrvaltoimest, mida nimetatakse amüloidiga seotud pildimõjudeks (ARIA), ehkki madal, on suur mure. "Riskide mõistlik hindamine võrreldes selle ravimi eelistega peaks panema inimesed olema väga skeptilised," ütleb Tennessee osariigis Nashville'is asuva Vanderbilti ülikooli neuroloog Matthew Schrag.

tagasihoidlikud efektid

Kas infusiooniga manustatava Lecanemab pakub inimestele kognitiivse lagunemise kliiniliselt mõistlikku vähenemist, on juba ammu arutatud.

2022. aastal avaldatud ravimi kliiniline III faasi uuring koosnes Alzheimeri tõve varases staadiumis 1795 inimest ja näitasid, et ravimit saanud inimestel oli kognitiivse lagunemise vähenemine 27% võrreldes nendega, kes said platseebot 18 kuu pärast. Mõned teadlased tähistasid uudiseid valdkonna võiduna. Teised väitsid siiski, et mõju on liiga madal, et patsientidele oluline mõju avaldada.

Selle vaatenurga erinevuse üks põhjusi on see, kuidas inimesed andmeid vaatavad, ütles Suurbritannia Cambridge'i ülikooli rahvatervise uurija Sebastian Walsh. 27% -line vähendamine tähistab kognitiivse lagunemise suhtelist erinevust, mida rühm on ravimiga kogenud võrreldes platseeborühmaga. Kognitiivse funktsiooni absoluutne erinevus on aga palju madalam: 0,45 punkti 18-punktilisel skaalal. "Inimesed saavad efekti suurusest kaevandada, mida nad soovivad," ütleb Walsh. "Kui soovite ravimeid müüa, võiksite keskenduda suhtelistele muudatustele - ja kui olete väga skeptiline, võiksite rääkida absoluutsetest erinevustest."

Kuid isegi väikesed mõjud võivad aja jooksul muutuda oluliseks, eriti haiguse hilisemates etappides, kui lagunemine areneb kiiremini, ütles Walsh. "Lõppkokkuvõttes sõltub see sellest, mida arvate, milline pikaajaline mõju toimub ja meil pole vastust."

Nüüd on mõned pikaajalised andmed. Eelmisel kuul Philadelphias toimunud Alzheimeri assotsiatsiooni rahvusvahelisel konverentsil (AAIC) esitasid Eisai ja Biogen tulemusi avatud pikendusuuringust, mis jätkas pärast III faasi uuringut Lecanemabi saanud patsientide jälgimist. Pärast kolmeaastast pidevat ravi näitasid enam kui pooled patsientidest paranemist ja enamikul aariajuhtudel esines ravi esimese kuue kuu jooksul. Samuti teatasid nad, et kognitiivse kaevandamise kiirus naasis platseebo tasemele, kui inimesed ravisid maha lasi, isegi kui amüloidsed naastud olid enne ravi lõppu eemaldatud.