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去年11月，英国成为第一个批准Casgevy的国家。美国食品和药物管理局于12月紧随其后，其他几个国家也批准了该疗法。全世界有45个以上的治疗中心已被授权提供Casgevy，报告波士顿波士顿的开发人员Vertex Pharmaceuticals和瑞士Zug的CRISPR Therapeutics。
但是，必须由个人自己的血干细胞进行治疗，这可能需要几个月的时间。联邦各州继续与220万美元的治疗费用应如何融入其卫生系统预算中。
在英国，政府咨询机构于8月宣布，可通过国家卫生计划获得对460例严重β-丘脑贫血患者的治疗。关于是否还为镰状细胞贫血的人提供了关于Casgevy的决定。该委员会在3月宣布，这种用途不能具有成本效益。
这引起了公众的沮丧，伦敦的慈善机构Anthony Nolan的政治与公共关系负责人Yasmin Sheikh说，该慈善机构专注于血液癌和血管干细胞移植。该组织实际上被询问淹没了。谢赫说：“我们对药物评估的反馈意见更多。” “这是强大而悲伤的。”
长期优势
咨询委员会的关注点之一是，Casgevy的影响将持续多长时间。在圣地亚哥举行的血液学会议上，研究人员介绍了数据表明，两种疾病的优势至少可以持续五年。用casgevy治疗减少了β-丘脑贫血患者的血液输血的需求，并且在镰状贫血患者中留下来。超过90％的参与者报告说，他们至少连续12个月没有疼痛爬行 - 痛苦的发作是由畸形的血细胞阻断血管引起的。
这是基因疗法原则的证明，该原则鼓励了许多其他地区的其他公司和学术研究人员。会议期间，加利福尼亚大学旧金山分校的癌症免疫学家贾斯汀·艾格姆（Justin Eyquem）提出了动物实验的结果，这些实验的结果使用CRISPR-CAS9布置用于开发抗癌免疫细胞称为CAR-T细胞。马德里自治大学的免疫学家宝拉·里约（Paula Rio）报道了如何测试几种基因疗法技术来开发针对芬科尼贫血的治疗，这是一种罕见的遗传疾病，患有癌症的风险增加。
其他人仍留在镰状细胞贫血中。马萨诸塞州剑桥市的梁治疗方法介绍了他的首次使用称为基础编辑技术的镰状细胞贫血治疗的临床研究。该方法与CRISPR有关，但在DNA链中作为CRISPR进行了更精确的变化。到10月底，胎儿血红蛋白的值升至七个接受治疗的人的总血红蛋白的60％以上。
生命 - 威胁风险
这种疗法（包括casgevy）带来了风险：束研究参与者的死亡可能是化学疗法的结果，该疗法被用于去除体内未经操纵的血液干细胞，这是为加工细胞创造空间所必需的。这种称为Busulfan的化学疗法也可能导致不育。
在会议上，梁在会议上呈现了另一种基因疗法Prime Medicine，这是测试该过程更安全的动物实验的结果。梁使用一种专门攻击血干细胞以减少其数量的抗体，但使其他细胞完好无损。然后，该公司改变了其基础编辑疗法，使得处理后的细胞不受抗体治疗。动物研究表明，这种方法可以起作用：保留在治疗的动物中至少六个月的编辑细胞。 
