Newsletter abonnieren
Bleiben Sie informiert: Jeden Abend senden wir Ihnen die Artikel des Tages aus der Kategorie Allgemein – übersichtlich als Liste.
Emellertid måste behandlingen göras av en individs egna blodstamceller, vilket kan ta månader. Och de federala staterna fortsätter att bekämpa hur kostnaden för terapin på 2,2 miljoner dollar bör integreras i deras hälsosystemets budget.
I Storbritannien, till exempel, tillkännagav ett regeringens rådgivande organ i augusti att behandling för upp till 460 patienter med svår ß-thalassemi görs tillgänglig via National Health Program. Ett beslut om huruvida Casgevy också tillhandahålls för personer med sigdcellanemi fortfarande väntar; Rådet hade meddelat i mars att denna användning inte kunde vara kostnadseffektiv.
Detta ledde till en våg av bestörtning offentligt, säger Yasmin Sheikh, chef för politik och PR på Anthony Nolan, en välgörenhetsorganisation i London som fokuserade på blodcancer och blodstamcelltransplantationer. Organisationen översvämmades bokstavligen av förfrågningar. "Vi hade mer feedback än någonsin för en drogbedömning," säger Sheikh. "Det var kraftfullt och sorgligt."
långvariga fördelar
En av de rådgivande kommitténs oro var osäkerheten om hur länge effekterna av Casgevy kommer att pågå. Vid hematologikonferensen i San Diego presenterade forskare data som visar att fördelarna med båda sjukdomarna kan pågå i minst fem år. Behandling med casgevy minskade behovet av blodtransfusioner hos patienter med p-talassemi och sjukhusvistelser hos patienter med sigdanemi. Över 90 % av deltagarna rapporterade att de inte hade några smärtöversikt minst 12 månader i rad - smärtsamma episoder orsakade av blockad av blodkärl av missbildade blodceller.
Detta är ett bevis på principen om genetiska terapier som uppmuntrade ett stort antal andra företag och akademiska forskare inom området. Under mötet presenterade Justin Eyquem, en cancerimmunolog vid University of California i San Francisco, resultat av djurförsök som använde CRISPR-CAS9-arrangemang för utveckling av cancerbekämpande immunceller som kallas CAR-T-celler. Paula Rio, en immunolog vid Autonomous University of Madrid, rapporterade om hur man testar flera genetiska terapitekniker för att utveckla terapi mot Fanconi -anemi, en sällsynt genetisk sjukdom med ökad risk för cancer.
andra förblir i sigdcellanemi. Beam Therapeutics i Cambridge, Massachusetts, presenterade data från sin första kliniska studie om behandling av sigdcellanemi som använder en teknik som kallas basredigering. Denna metod är relaterad till CRISPR, men genomför mer exakta förändringar i DNA -strängen som CRISPR. Värdena på fosterets hemoglobin steg till mer än 60 % av det totala hemoglobinet hos sju behandlade personer i slutet av oktober.
Life -Threating Risks
Sådana terapier, inklusive casgevy, tar med sig risker: döden av en deltagare i strålstudien var förmodligen resultatet av kemoterapi som användes för att ta bort okmanipulerade blodstamceller från kroppen, vilket är nödvändigt för att skapa utrymme för de bearbetade cellerna. Denna kemoterapi, som kallas Busulfan, kan också leda till infertilitet.
Vid mötet presenterades strålen vid mötet med en annan genterapi, Prime Medicine, resultaten från djurförsök som testade vägar för att göra denna process säkrare. Strålen använde en antikropp som specifikt attackerar blodstamceller för att minska deras antal, men för att lämna andra celler intakta. Företaget ändrade sedan sin basredigeringsterapi på ett sådant sätt att de bearbetade cellerna var immun mot behandling med antikroppen. Djurstudier indikerade att detta tillvägagångssätt kunde fungera: redigerade celler förblev i behandlade djur i minst sex månader. 
