CRISPR-Gentechnik: Progresívne terapie na ceste na kliniku
CRISPR-Gentechnik: Progresívne terapie na ceste na kliniku
„Casgevy preukázal jasný prínos pre všeobecné zdravie, ako aj pre fyzické, emocionálne, sociálne a funkčné studne,“ povedal Franco Locatelli, detský hematológ a onkológ v nemocnici Bambino Gesù Kind Hospital v Ríme. Dodal, že terapia „má potenciál ponúknuť jedinečné funkčné uzdravenie“. Aj keď sa iné spoločnosti snažia napodobňovať Casgevyho úspech, zložitosť a vysoká cena liečby vzbudila obavy, že mnohým ľuďom nebude k dispozícii. Stuart Orkin, pediatrický hematológ a onkológ na Harvard Stamm Cell Institute v Cambridge v štáte Massachusetts, uviedol na stretnutí: „Úžasná nevyhnutnosť teraz spočíva v vývoji účinných a bezpečných terapií, ktoré sú ľahko prístupné mnohým pacientom, ktorí by z toho mohli mať úžitok.“
A anémia β-talasémie, ako aj kosáčikovitá anémia sú spôsobené mutáciami v jednom z génov, ktoré kódujú hemoglobín, molekulu s kyslíkom v červených krvinkách. V novembri sa Spojené kráľovstvo stalo prvou krajinou, ktorá schválila Casgevy. Americká správa potravín a liečiv nasledovala v decembri a terapia teraz schválila aj niekoľko ďalších krajín. Viac ako 45 liečebných centier na celom svete bolo oprávnených poskytovať Casgevyho, informovať vývojárov Vertex Pharmaceuticals v Bostone, Massachusetts a CRISPR terapeutikov v Zug vo Švajčiarsku. Liečba sa však musí uskutočniť z vlastných krvných kmeňových buniek jednotlivca, ktoré môžu trvať mesiace. A federálne štáty naďalej bojujú proti tomu, ako by sa náklady na terapiu 2,2 milióna dolárov mali integrovať do rozpočtov na ich zdravotnícke systémy. Napríklad v Spojenom kráľovstve vládny poradný orgán v auguste oznámil, že liečba až 460 pacientov s ťažkou β-talasémiou je sprístupnená prostredníctvom Národného programu zdravia. Stále čaká rozhodnutie o tom, či sa Casgevy kladie aj pre ľudí s kosáčikovitou anémiou; Rada v marci oznámila, že toto použitie nemôže byť nákladovo efektívne. To viedlo k tomu, že na verejnosti sa v Anthony Nolane, charita v Londýne, charita v Anthony Nolane, ktorá sa zameriavala na rakovinu krvi a transplantáciu krvi a krvných kmeňových buniek, Yasmin Sheikh, vedúci politiky a vzťahov s verejnosťou v Anthony Nolan. Organizácia bola doslova zaplavená otázkami. „Pri hodnotení drog sme mali viac spätnej väzby ako kedykoľvek predtým,“ hovorí Sheikh. "Bolo to silné a smutné." Jedným z obáv poradného výboru bola neistota o tom, ako dlho trvajú účinky Casgevy. Na konferencii o hematologii v San Diegu vedci prezentovali údaje, ktoré ukazujú, že výhody oboch chorôb môžu trvať najmenej päť rokov. Liečba Casgevy znížila potrebu krvných transfúzií u pacientov s β-talasémiou a nemocničnými pobytmi u pacientov s kosáčikovitou anémiou. Viac ako 90 % účastníkov uviedlo, že nemali plazenie bolesti najmenej 12 po sebe idúcich mesiacov - bolestivé epizódy spôsobené blokáde krvných ciev chybnými krvinkami. Toto je dôkaz princípu genetických terapií, ktorý podporoval veľké množstvo ďalších spoločností a akademických výskumných pracovníkov v oblasti oblasti. Počas stretnutia predstavil Justin Eyquem, imunology rakoviny na Kalifornskej univerzite v San Franciscu, výsledky experimentov na zvieratách, ktoré použili dohody CRISPR-CAS9 na vývoj imunitných buniek bojujúcich proti rakovine nazývaným CAR-T bunky. Paula Rio, imunologka na autonómnej univerzite v Madride, informovala o tom, ako testovať niekoľko techník genetickej terapie na vývoj terapie proti anémii Fanconi, čo je zriedkavé genetické ochorenie so zvýšeným rizikom rakoviny. Iní zostávajú v kosáčikovej bunkovej anémii. Beam Therapeutics v Cambridge v štáte Massachusetts predstavil údaje z jeho prvej klinickej štúdie o liečbe kosáčikovitých anémie, ktorá využíva technológiu nazývanú základná úpravy. Táto metóda súvisí s CRISPR, ale vykonáva presnejšie zmeny v DNA vlákne ako CRISPR. Hodnoty fetálneho hemoglobínu vzrástli do konca októbra na viac ako 60 % celkového hemoglobínu u siedmich ošetrených ľudí. Takéto terapie, vrátane Casgevy, prinášajú s nimi riziká: Smrť účastníka štúdie lúča bola pravdepodobne výsledkom chemoterapie, ktorá sa použila na odstránenie nemenitovaných krvných kmeňových buniek z tela, čo je potrebné na vytvorenie priestoru pre spracované bunky. Táto chemoterapia, ktorá sa nazýva busulfan, môže tiež viesť k neplodnosti. fetálny hemoglobín ako roztok
dlhé -term výhody
Životné riziká
Prime Medicine prezentovala údaje pre podobný prístup, aby sa zabránilo chemoterapii pomocou najnovšej technológie spracovania, ktorá je známa ako hlavná editácia. Hlavná editácia môže vložiť alebo vymazať DNA s presnosťou ako úpravy CRISPR-CAS9 a je univerzálnejšia ako úpravy základne.
Celkovo by tieto prístupy a ďalšie prístupy mohli byť rozhodujúce, aby boli génové terapie pri krvných chorobách bezpečnejšie a prístupnejšie, uviedol John Tisdale, hematológ v Národnom ústave srdca, pľúc a krvi v Bethesde v Marylande. „Spôsob, akým momentálne robíme, nie je jednoducho škálovateľné,“ dodal. „Ale veci sa pohybujú rýchlo.“