CRISPR-GENTECHNIK: Terapii progresive în drum spre clinică

Von Natur.wiki Autoren-Team

Die neuesten Fortschritte in der CRISPR-Genomeditierung versprechen effektive Therapien gegen Blutkrankheiten im Klinikalltag.
Ultimele progrese în CRISPR Genomed servește terapii eficiente împotriva bolilor de sânge în practica clinică de zi cu zi. (Symbolbild/natur.wiki)

"Casgevy a arătat un beneficiu clar pentru sănătatea generală, precum și pentru bunăstarea fizică, emoțională, socială și funcțională", a spus Franco Locatelli, un hematolog pediatric și oncolog la Spitalul de tip Bambino Gesù din Roma. El a adăugat că terapia „are potențialul de a oferi o vindecare funcțională unică”.

Deși alte companii încearcă să imite succesul lui Casgevy, complexitatea și prețul ridicat al tratamentului au trezit îngrijorări că nu vor fi disponibile pentru mulți oameni.

Stuart Orkin, un hematolog pediatric și oncolog la Harvard Stamm Cell Institute din Cambridge, Massachusetts, a declarat la întâlnire: „Necesitatea convingătoare constă acum în dezvoltarea de terapii eficiente și sigure, care sunt ușor accesibile pentru mulți pacienți care ar putea beneficia de aceasta.”

hemoglobina fetală ca soluție

Atât β-talasemia, cât și anemia cu celule secera sunt cauzate de mutații la una dintre genele care codifică pentru hemoglobină, molecula purtătoare de oxigen în globulele roșii din sânge.