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No entanto, o tratamento deve ser feito a partir das células -tronco sanguíneas de um indivíduo, que podem levar meses. E os estados federais continuam a combater como o custo da terapia de US $ 2,2 milhões deve ser integrado aos orçamentos do sistema de saúde.
No Reino Unido, por exemplo, um órgão consultivo do governo anunciou em agosto que o tratamento para até 460 pacientes com β-talassemia grave é disponibilizado pelo Programa Nacional de Saúde. Uma decisão sobre se o Casgevy também é fornecido para pessoas com anemia falciforme ainda está pendente; O conselho havia anunciado em março que esse uso não poderia ser econômico.
Isso levou a uma onda de consternação em público, diz Yasmin Sheikh, chefe de política e relações públicas de Anthony Nolan, uma instituição de caridade em Londres que se concentrou no câncer de sangue e nas transplantes de células -tronco. A organização foi literalmente inundada por consultas. "Tivemos mais feedback do que nunca para uma avaliação de drogas", diz Sheikh. "Foi poderoso e triste."
Vantagens longas -termo
Uma das preocupações do Comitê Consultivo foi a incerteza sobre quanto tempo durarão os efeitos de Casgevy. Na Conferência de Hematologia em San Diego, os pesquisadores apresentaram dados que mostram que as vantagens de ambas as doenças podem durar pelo menos cinco anos. O tratamento com Casgevy reduziu a necessidade de transfusões de sangue em pacientes com β-talassemia e estadias hospitalares em pacientes com anemia falciforme. Mais de 90 % dos participantes relataram que não tinham rastreamentos de dor pelo menos 12 meses consecutivos - episódios dolorosos causados pelo bloqueio dos vasos sanguíneos por células sanguíneas malformadas.
Isso é prova do princípio das terapias genéticas que incentivaram um grande número de outras empresas e pesquisadores acadêmicos no campo da área. Durante a reunião, Justin Eyquem, um imunologista de câncer da Universidade da Califórnia em São Francisco, apresentou resultados de experimentos com animais que usaram arranjos CRISPR-CAS9 para o desenvolvimento de células imunes de combate ao câncer chamadas células CAR-T. Paula Rio, imunologista da Universidade Autônoma de Madri, relatou como testar várias técnicas de terapia genética para desenvolver terapia contra a anemia de fanconi, uma doença genética rara com maior risco de câncer.
Outros permanecem na anemia falciforme. A Beam Therapeutics em Cambridge, Massachusetts, apresentou dados de seu primeiro estudo clínico sobre o tratamento da anemia falciforme que usa uma tecnologia chamada edição básica. Este método está relacionado ao CRISPR, mas realiza mudanças mais precisas na cadeia de DNA como CRISPR. Os valores da hemoglobina fetal subiram para mais de 60 % da hemoglobina total em sete pessoas tratadas até o final de outubro.
riscos que ameaçam a vida
Tais terapias, incluindo Casgevy, trazem riscos com elas: a morte de um participante no estudo do feixe foi provavelmente o resultado de quimioterapia que foi usada para remover células -tronco sanguíneas não manipuladas do corpo, o que é necessário para criar espaço para as células processadas. Essa quimioterapia, chamada Busulfan, também pode levar à infertilidade.
Na reunião, a Beam apresentou -se na reunião com outra terapia genética, a Medicina Primeira, os resultados de experimentos com animais que testaram caminhos para tornar esse processo mais seguro. O feixe usou um anticorpo que ataca especificamente as células -tronco sanguíneas para reduzir seu número, mas para deixar intactas outras células. A empresa mudou sua terapia de edição básica de forma que as células processadas fossem imunes ao tratamento com o anticorpo. Estudos em animais indicaram que essa abordagem poderia funcionar: as células editadas permaneceram em animais tratados por pelo menos seis meses. 
