Vantagens longas -termo
Uma das preocupações do Comitê Consultivo foi a incerteza sobre quanto tempo durarão os efeitos de Casgevy. Na Conferência de Hematologia em San Diego, os pesquisadores apresentaram dados que mostram que as vantagens de ambas as doenças podem durar pelo menos cinco anos. O tratamento com Casgevy reduziu a necessidade de transfusões de sangue em pacientes com β-talassemia e estadias hospitalares em pacientes com anemia falciforme. Mais de 90 % dos participantes relataram que não tinham rastreamentos de dor pelo menos 12 meses consecutivos - episódios dolorosos causados pelo bloqueio dos vasos sanguíneos por células sanguíneas malformadas.
Isso é prova do princípio das terapias genéticas que incentivaram um grande número de outras empresas e pesquisadores acadêmicos no campo da área. Durante a reunião, Justin Eyquem, um imunologista de câncer da Universidade da Califórnia em São Francisco, apresentou resultados de experimentos com animais que usaram arranjos CRISPR-CAS9 para o desenvolvimento de células imunes de combate ao câncer chamadas células CAR-T. Paula Rio, imunologista da Universidade Autônoma de Madri, relatou como testar várias técnicas de terapia genética para desenvolver terapia contra a anemia de fanconi, uma doença genética rara com maior risco de câncer.
Outros permanecem na anemia falciforme. A Beam Therapeutics em Cambridge, Massachusetts, apresentou dados de seu primeiro estudo clínico sobre o tratamento da anemia falciforme que usa uma tecnologia chamada edição básica. Este método está relacionado ao CRISPR, mas realiza mudanças mais precisas na cadeia de DNA como CRISPR. Os valores da hemoglobina fetal subiram para mais de 60 % da hemoglobina total em sete pessoas tratadas até o final de outubro.
riscos que ameaçam a vida
Tais terapias, incluindo Casgevy, trazem riscos com elas: a morte de um participante no estudo do feixe foi provavelmente o resultado de quimioterapia que foi usada para remover células -tronco sanguíneas não manipuladas do corpo, o que é necessário para criar espaço para as células processadas. Essa quimioterapia, chamada Busulfan, também pode levar à infertilidade.
Na reunião, a Beam apresentou -se na reunião com outra terapia genética, a Medicina Primeira, os resultados de experimentos com animais que testaram caminhos para tornar esse processo mais seguro. O feixe usou um anticorpo que ataca especificamente as células -tronco sanguíneas para reduzir seu número, mas para deixar intactas outras células. A empresa mudou sua terapia de edição básica de forma que as células processadas fossem imunes ao tratamento com o anticorpo. Estudos em animais indicaram que essa abordagem poderia funcionar: as células editadas permaneceram em animais tratados por pelo menos seis meses. 
Kommentare (0)