Crispr-Gentechnik: Postępowe terapie w drodze do kliniki
Crispr-Gentechnik: Postępowe terapie w drodze do kliniki
Doprowadziło to do fali publicznej przerażenia publicznie, mówi Yasmin Sheikh, szef polityki i public relations w Anthony Nolan, organizacja charytatywna w Londynie, która koncentrowała się na raku krwi i przeszczepieniach komórek macierzystych krwi. Organizacja została dosłownie zalana zapytaniami. „Mieliśmy więcej niż kiedykolwiek opinii na temat oceny narkotyków” - mówi Sheikh. „To było potężne i smutne”.
Zalety długoterminowe
Jednym z obaw komitetu doradczego była niepewność co do tego, jak długo trwają skutki CASGEVY. Na konferencji hematologii w San Diego naukowcy przedstawili dane, które pokazują, że zalety obu chorób mogą trwać przez co najmniej pięć lat. Leczenie casgevy zmniejszyło potrzebę transfuzji krwi u pacjentów z β-talasemią i pobyty szpitalne u pacjentów z anemią sierpowatą. Ponad 90 % uczestników stwierdziło, że nie mieli indeksowania bólu co najmniej 12 kolejnych miesięcy - bolesne epizody spowodowane blokadą naczyń krwionośnych przez zdeformowane komórki krwi.
Jest to dowód zasady terapii genetycznych, która zachęciła do dużej liczby innych firm i naukowców akademickich w dziedzinie. Podczas spotkania Justin Eyquem, immunolog raka z University of California w San Francisco, przedstawił wyniki eksperymentów na zwierzętach, w których zastosowano ustalenia CRISPR-CAS9 do rozwoju komórek odpornościowych walki z rakiem zwanym CAR-T. Paula Rio, immunolog z Autonomous University of Madryt, poinformował o tym, jak przetestować kilka technik terapii genetycznej w celu opracowania terapii przeciwko fanconi anemii, rzadkiej chorobie genetycznej ze zwiększonym ryzykiem raka.
Inni pozostają w anemii sierpowatej. Beam Therapeutics w Cambridge w stanie Massachusetts przedstawił dane z pierwszego badania klinicznego na temat leczenia anemii sierpowatej, które wykorzystują technologię o nazwie edycja bazy. Ta metoda jest związana z CRISPR, ale prowadzi bardziej precyzyjne zmiany w nici DNA jako CRISPR. Wartości hemoglobiny płodowej wzrosły do ponad 60 % całkowitej hemoglobiny u siedmiu leczonych osób do końca października.
ryzyko zagrażające życiu
Takie terapie, w tym Casgevy, wnoszą ze sobą ryzyko: śmierć uczestnika badania wiązki była prawdopodobnie wynikiem chemioterapii, która została wykorzystana do usunięcia niezaremulowanych komórek macierzystych krwi z organizmu, która jest niezbędna do stworzenia przestrzeni dla przetwarzanych komórek. Ta chemioterapia, zwana busulfan, może również prowadzić do niepłodności.
Na spotkaniu Beam zaprezentowany na spotkaniu z inną terapią genową, Prime Medicine, wynikami eksperymentów na zwierzętach, które testowały ścieżki, aby zwiększyć bezpieczeństwo tego procesu. Belka zastosowała przeciwciało, które specyficznie atakuje komórki macierzyste krwi, aby zmniejszyć ich liczbę, ale pozostawiając inne komórki nienaruszone. Następnie firma zmieniła podstawową terapię edycji w taki sposób, że przetworzone komórki były odporne na leczenie przeciwciałem. Badania na zwierzętach wykazały, że takie podejście może działać: zredagowane komórki pozostały u zwierząt traktowanych przez co najmniej sześć miesięcy.Prime Medicine przedstawił dane dotyczące podobnego podejścia do unikania chemioterapii przy użyciu najnowszej technologii przetwarzania, znanej jako edycja pierwotna. Edycja główna może wstawić lub usuwać DNA z większą precyzją niż edycja CRISPR-CAS9 i jest bardziej wszechstronna niż edycja podstawowa.
Ogólnie rzecz biorąc, te podejścia i inne mogą być kluczowe dla terapii genowych dla chorób krwi bezpieczniejszych i dostępnych, powiedział John Tisdale, hematolog z National Heart, Lung and Blood Institute w Bethesda w stanie Maryland. „Sposób, w jaki obecnie robimy, jest po prostu nie skalowalny” - dodał. „Ale sytuacja szybko się porusza”.