CRISPR-GENTECHNIK: Progressieve therapieën op weg naar de kliniek

CRISPR-GENTECHNIK: Progressieve therapieën op weg naar de kliniek
A new wave of genetic therapies comes to the fore-while the Veld vecht tegelijkertijd als de uitdaging,
Hoewel andere bedrijven het succes van Casgevy proberen na te bootsen, hebben de complexiteit en de hoge prijs van de behandeling zich zorgen gemaakt dat deze niet voor veel mensen beschikbaar zal zijn. Stuart Orkin, een pediatrische hematoloog en oncoloog bij het Harvard Stamm Cell Institute in Cambridge, Massachusetts, zei tijdens de vergadering: "De dwingende noodzaak bestaat nu in het ontwikkelen van effectieve en veilige therapieën die gemakkelijk toegankelijk zijn voor de vele patiënten die ervan kunnen profiteren."
Prime Medicine presenteerde gegevens voor een vergelijkbare aanpak als het vermijden van chemotherapie met behulp van recente verwerkingstechnologie, die bekend staat als prime bewerking. Prime bewerking kan DNA met meer precisie invoegen of verwijderen dan de CRISPR-CAS9-bewerking en is veelzijdiger dan basisbewerking. Over het algemeen kunnen deze benaderingen en anderen cruciaal zijn om gentherapieën voor bloedziekten veiliger en toegankelijker te maken, zei John Tisdale, hematoloog bij het National Heart, Lung en Blood Institute in Bethesda, Maryland. "De manier waarop we momenteel aan het doen zijn, is gewoon niet schaalbaar," voegde hij eraan toe. "Maar dingen bewegen snel." foetale hemoglobine als een oplossing