Newsletter abonnieren
Bleiben Sie informiert: Jeden Abend senden wir Ihnen die Artikel des Tages aus der Kategorie Allgemein – übersichtlich als Liste.
De behandeling moet echter worden gemaakt van de eigen bloedstamcellen van een individu, die maanden kunnen duren. En de federale staten blijven vechten hoe de kosten van de $ 2,2 miljoen therapie moeten worden geïntegreerd in hun gezondheidssysteembudgetten.
In het Verenigd Koninkrijk heeft bijvoorbeeld een overheidsadviesorgaan in augustus aangekondigd dat behandeling voor maximaal 460 patiënten met ernstige β-thalassemie beschikbaar wordt gesteld via het National Health Program. Een beslissing over de vraag of Casgevy ook wordt voorzien voor mensen met sikkelcelanemie is nog in behandeling; De raad had in maart aangekondigd dat dit gebruik niet kosteneffectief kon zijn.
Dit leidde tot een golf van ontzetting in het openbaar, zegt Yasmin Sheikh, hoofd politiek en public relations in Anthony Nolan, een goed doel in Londen die zich richtte op bloedkanker en bloedstamceltransplantaties. De organisatie werd letterlijk overspoeld door vragen. "We hadden meer feedback dan ooit voor een drugsbeoordeling", zegt Sheikh. "Het was krachtig en verdrietig."
Voordelen voor lange termijn
Een van de zorgen van het adviescomité was de onzekerheid over hoe lang de effecten van Casgevy zullen duren. Op de Hematology Conference in San Diego presenteerden onderzoekers gegevens die aantonen dat de voordelen van beide ziekten minimaal vijf jaar kunnen duren. Behandeling met Casgevy verminderde de behoefte aan bloedtransfusies bij patiënten met β-thalassemie en verblijf in het ziekenhuis bij patiënten met sikkelanemie. Meer dan 90 % van de deelnemers meldde dat ze geen pijnstillers hadden ten minste 12 opeenvolgende maanden - pijnlijke afleveringen veroorzaakt door de blokkade van bloedvaten door misvormde bloedcellen.
Dit is het bewijs van het principe van genetische therapieën dat een groot aantal andere bedrijven en academische onderzoekers op het gebied van het gebied heeft aangemoedigd. Tijdens de vergadering presenteerde Justin Eyquem, een kankerimmunoloog aan de Universiteit van Californië in San Francisco, resultaten van dierlijke experimenten die CRISPR-CAS9-regelingen gebruikten voor de ontwikkeling van kankerbestrijdende immuuncellen genaamd CAR-T-cellen. Paula Rio, een immunoloog aan de autonome Universiteit van Madrid, rapporteerde over hoe verschillende genetische therapietechnieken te testen om therapie te ontwikkelen tegen Fanconi -anemie, een zeldzame genetische ziekte met een verhoogd risico op kanker.
Anderen blijven in de sikkelcelanemie. Beam Therapeutics in Cambridge, Massachusetts, presenteerde gegevens uit zijn eerste klinische studie over de behandeling van sikkelcelanemie die een technologie gebruikt die basisbewerking wordt genoemd. Deze methode is gerelateerd aan CRISPR, maar brengt meer precieze veranderingen door in de DNA -streng als CRISPR. De waarden van het foetale hemoglobine stegen tegen eind oktober tot meer dan 60 % van het totale hemoglobine in zeven behandelde mensen.
levensbedreigende risico's
Dergelijke therapieën, waaronder Casgevy, brengen risico's met zich mee: de dood van een deelnemer aan de straalstudie was waarschijnlijk het resultaat van chemotherapie die werd gebruikt om niet -gemanipuleerde bloedstamcellen uit het lichaam te verwijderen, wat nodig is om ruimte te creëren voor de verwerkte cellen. Deze chemotherapie, die Busulfan wordt genoemd, kan ook leiden tot onvruchtbaarheid.
Tijdens de vergadering presenteerde Beam tijdens de ontmoeting met een andere gentherapie, Prime Medicine, de resultaten van dierexperimenten die paden testten om dit proces veiliger te maken. Beam gebruikte een antilichaam dat specifiek bloedstamcellen aanvalt om hun aantal te verminderen, maar om andere cellen intact te laten. Het bedrijf veranderde vervolgens zijn basisbewerkingstherapie zodanig dat de verwerkte cellen immuun waren voor de behandeling met het antilichaam. Dierstudies gaven aan dat deze benadering zou kunnen werken: bewerkte cellen bleven minstens zes maanden in behandelde dieren. 
