CRISPR-GENTECHNIK: Progressieve therapieën op weg naar de kliniek

Stuart Orkin, een pediatrische hematoloog en oncoloog bij het Harvard Stamm Cell Institute in Cambridge, Massachusetts, zei tijdens de vergadering: "De dwingende noodzaak bestaat nu in het ontwikkelen van effectieve en veilige therapieën die gemakkelijk toegankelijk zijn voor de vele patiënten die ervan kunnen profiteren."

foetale hemoglobine als een oplossing

Een van de zorgen van het adviescomité was de onzekerheid over hoe lang de effecten van Casgevy zullen duren. Op de Hematology Conference in San Diego presenteerden onderzoekers gegevens die aantonen dat de voordelen van beide ziekten minimaal vijf jaar kunnen duren. Behandeling met Casgevy verminderde de behoefte aan bloedtransfusies bij patiënten met β-thalassemie en verblijf in het ziekenhuis bij patiënten met sikkelanemie. Meer dan 90 % van de deelnemers meldde dat ze geen pijnstillers hadden ten minste 12 opeenvolgende maanden - pijnlijke afleveringen veroorzaakt door de blokkade van bloedvaten door misvormde bloedcellen.

Dit is het bewijs van het principe van genetische therapieën dat een groot aantal andere bedrijven en academische onderzoekers op het gebied van het gebied heeft aangemoedigd. Tijdens de vergadering presenteerde Justin Eyquem, een kankerimmunoloog aan de Universiteit van Californië in San Francisco, resultaten van dierlijke experimenten die CRISPR-CAS9-regelingen gebruikten voor de ontwikkeling van kankerbestrijdende immuuncellen genaamd CAR-T-cellen. Paula Rio, een immunoloog aan de autonome Universiteit van Madrid, rapporteerde over hoe verschillende genetische therapietechnieken te testen om therapie te ontwikkelen tegen Fanconi -anemie, een zeldzame genetische ziekte met een verhoogd risico op kanker.

Anderen blijven in de sikkelcelanemie. Beam Therapeutics in Cambridge, Massachusetts, presenteerde gegevens uit zijn eerste klinische studie over de behandeling van sikkelcelanemie die een technologie gebruikt die basisbewerking wordt genoemd. Deze methode is gerelateerd aan CRISPR, maar brengt meer precieze veranderingen door in de DNA -streng als CRISPR. De waarden van het foetale hemoglobine stegen tegen eind oktober tot meer dan 60 % van het totale hemoglobine in zeven behandelde mensen.

levensbedreigende risico's

Dergelijke therapieën, waaronder Casgevy, brengen risico's met zich mee: de dood van een deelnemer aan de straalstudie was waarschijnlijk het resultaat van chemotherapie die werd gebruikt om niet -gemanipuleerde bloedstamcellen uit het lichaam te verwijderen, wat nodig is om ruimte te creëren voor de verwerkte cellen. Deze chemotherapie, die Busulfan wordt genoemd, kan ook leiden tot onvruchtbaarheid.

Prime Medicine presenteerde gegevens voor een vergelijkbare aanpak als het vermijden van chemotherapie met behulp van recente verwerkingstechnologie, die bekend staat als prime bewerking. Prime bewerking kan DNA met meer precisie invoegen of verwijderen dan de CRISPR-CAS9-bewerking en is veelzijdiger dan basisbewerking.

Over het algemeen kunnen deze benaderingen en anderen cruciaal zijn om gentherapieën voor bloedziekten veiliger en toegankelijker te maken, zei John Tisdale, hematoloog bij het National Heart, Lung en Blood Institute in Bethesda, Maryland. "De manier waarop we momenteel aan het doen zijn, is gewoon niet schaalbaar," voegde hij eraan toe. "Maar dingen bewegen snel."