CRISPR-GENTECHNIK: Progresyvus gydymas pakeliui į kliniką
CRISPR-GENTECHNIK: Progresyvus gydymas pakeliui į kliniką
Naujoji banga Genee. Išankstinis laukas kovoja tuo pačiu metu kaip ir iššūkis, Pirmosios kartos brangios ir sudėtingos CRISPR procedūros, kad žmonės taptų prieinami.
"Casgevy parodė aiškią naudą bendrai sveikatai, taip pat fiziniam, emociniam, socialiniam ir funkcionaliam šuliniui", -sakė Franco Locatelli, vaikų hematologas ir onkologas Romoje Bambino Gesù rūšies ligoninėje. Jis pridūrė, kad terapija „gali pasiūlyti unikalų funkcinį gydymą“.
Nors kitos įmonės bando imituoti Casgevy sėkmę, sudėtingumas ir aukšta gydymo kaina sukėlė susirūpinimą, kad jis nebus prieinamas daugeliui žmonių.
Stuartas Orkinas, vaikų hematologas ir onkologas Harvardo „Stamm“ ląstelių institute Kembridže, Masačusetso valstijoje, posėdyje teigė: „Įtikinamą būtinybę dabar sudaro efektyvus ir saugus gydymas, lengvai prieinamas daugeliui pacientų, kuriems gali būti naudinga“.
vaisiaus hemoglobinas kaip tirpalas
Ir β-talasemijos, ir pjautuvinių ląstelių anemija sukelia mutacijos viename iš genų, koduojančių hemoglobiną, deguonį turinčią molekulę raudonuose kraujo kūneliuose. , tačiau jūsų gamyba paprastai išjungta netrukus po gimimo
Praėjusių metų lapkritį Jungtinė Karalystė tapo pirmąja šalimi, patvirtinusi Casgevy. JAV maisto ir vaistų administracija sekė gruodį, o kelios kitos šalys taip pat patvirtino terapiją. Daugiau nei 45 gydymo centruose visame pasaulyje buvo leista pateikti „Casgevy“, pranešti apie kūrėjų „Vertex Pharmaceuticals“ Bostone, Masačusetso valstijoje ir CRISPR terapeutiką Zug mieste, Šveicarijoje. Tačiau gydymas turi būti atliekamas iš paties asmens kraujo kamieninių ląstelių, kurios gali užtrukti mėnesius. Ir federalinės valstybės ir toliau kovoja, kaip 2,2 mln. USD terapijos kaina turėtų būti integruota į jų sveikatos sistemos biudžetus.
Tai paskatino viešai apmaudu, sako Yasminas Sheikhas, Londono labdaros organizacijos „Anthony Nolan“ politikos ir viešųjų ryšių vadovas, kuriame pagrindinis dėmesys buvo skiriamas kraujo vėžio ir kraujo kamieninių ląstelių transplantacijoms. Organizaciją tiesiogine prasme užplūdo užklausos. „Mes turėjome daugiau atsiliepimų nei bet kada anksčiau už narkotikų vertinimą“, - sako Sheikh. "Tai buvo galinga ir liūdna".
ilgalaikiai pranašumai
Vienas iš patariamojo komiteto rūpesčių buvo netikrumas dėl to, kiek truks „Casgevy“ padariniai. Hematologijos konferencijoje San Diege tyrėjai pateikė duomenis, kurie rodo, kad abiejų ligų pranašumai gali trukti mažiausiai penkerius metus. Gydymas „Casgevy“ sumažino kraujo perpylimo poreikį pacientams, sergantiems β-talasemija ir ligoninėje buvimas pacientams, sergantiems pjautuvo anemija. Daugiau nei 90 % dalyvių pranešė, kad bent 12 mėnesių iš eilės jiems nebuvo nuskaityta skausmo - skausmingi epizodai, kuriuos sukėlė netinkamos kraujo kraujo ląstelių blokada.
Tai yra genetinių terapijos principų, skatinančių daugybę kitų kompanijų ir akademinių tyrėjų rajono srityje, principo įrodymas. Susitikimo metu Justinas Eysquemas, vėžio imunologas iš Kalifornijos universiteto San Fransiske, pateikė eksperimentų su gyvūnais rezultatus, kuriuose buvo naudojami CRISPR-CAS9 susitarimai, kuriais siekiama išsivystyti kovos su vėžiu imuninėse ląstelėse, vadinamose CAR-T ląstelėmis. Autonominio Madrido universiteto imunologė Paula Rio pranešė, kaip patikrinti keletą genetinės terapijos metodų, skirtų terapijai vystytis nuo Fanconi anemijos - retos genetinės ligos, kuriai padidėja vėžio rizika.
Kiti lieka pjautuvinių ląstelių anemijoje. Beam Therapeutics Kembridže, Masačusetso valstijoje, pateikė pirmojo klinikinio tyrimo apie pjautuvinių ląstelių anemijos gydymo, kuriame naudojama technologija, vadinama bazės redagavimu, duomenis. Šis metodas yra susijęs su CRISPR, tačiau atlieka tikslesnius DNR grandinės pokyčius kaip CRISPR. Vaisiaus hemoglobino vertės iki spalio pabaigos padidėjo iki daugiau kaip 60 % viso hemoglobino septynių žmonių.
Life -aiseriencing rizika
Tokie gydymo būdai, įskaitant „Casgevy“, kelia su savimi riziką: Dalyvio tyrimo dalyvio mirtis tikriausiai buvo chemoterapijos rezultatas, kuris buvo naudojamas iš kūno pašalinti nepanuotų kraujo kamieninių ląstelių pašalinimą, kuris yra būtinas norint sukurti erdvę perdirbtoms ląstelėms. Ši chemoterapija, vadinama Busulfan, taip pat gali sukelti nevaisingumą.
Susitikime SEAM susitikime pristatė kitą genų terapiją, „Prime Medicine“, eksperimentų su gyvūnais rezultatus, kurie išbandė kelius, kad šis procesas būtų saugesnis. Beam panaudojo antikūną, kuris specialiai puola kraujo kamienines ląsteles, kad sumažintų jų skaičių, tačiau nepalieka kitų ląstelių. Tada įmonė pakeitė savo bazinės redagavimo terapiją taip, kad perdirbtos ląstelės buvo apsaugotos nuo gydymo antikūnu. Tyrimai su gyvūnais parodė, kad šis požiūris gali veikti: redaguotos ląstelės liko gydomiems gyvūnams mažiausiai šešis mėnesius.„Prime Medicine“ pateikė duomenis apie panašų požiūrį į chemoterapijos vengimą naudojant naujausią apdorojimo technologiją, vadinamą „Prime Redagat“. „Prime Redagavimas“ gali įterpti arba ištrinti DNR tiksliau nei CRISPR-CAS9 redagavimas ir yra universalesnis nei bazinis redagavimas.
Šie ir kiti metodai gali būti labai svarbūs, kad genų gydymas kraujo ligoms būtų saugesnis ir prieinamesnis, sakė Johnas Tisdale'as, Nacionalinio širdies, plaučių ir kraujo instituto Hematologas Bethesdoje, Merilande. „Tai, kaip mes šiuo metu darome, tiesiog nėra keičiamas“, - pridūrė jis. "Bet viskas greitai juda".