vantaggi a lungo termine
Una delle preoccupazioni del comitato consultivo è stata l'incertezza su quanto dureranno gli effetti di Casevy. Alla conferenza ematologica di San Diego, i ricercatori hanno presentato dati che mostrano che i vantaggi di entrambe le malattie possono durare per almeno cinque anni. Il trattamento con cassa ha ridotto la necessità di trasfusioni di sangue in pazienti con β-talassemia e soggiorni ospedalieri in pazienti con anemia falciforme. Oltre il 90 % dei partecipanti ha riferito di non aver fatto alcuna dolore per almeno 12 mesi consecutivi - episodi dolorosi causati dal blocco dei vasi sanguigni da parte delle cellule del sangue malformate.
Questa è la prova del principio delle terapie genetiche che hanno incoraggiato un gran numero di altre società e ricercatori accademici nel campo dell'area. Durante l'incontro, Justin Eyquem, un immunologo per il cancro dell'Università della California a San Francisco, ha presentato risultati di esperimenti su animali che hanno utilizzato accordi CRISPR-Cas9 per lo sviluppo di cellule immunitarie che combattono il cancro chiamate cellule CAR-T. Paula Rio, immunologo presso l'Università autonoma di Madrid, ha riferito su come testare diverse tecniche di terapia genetica per sviluppare la terapia contro l'anemia fanconi, una rara malattia genetica con un aumentato rischio di cancro.
Altri rimangono nell'anemia falciforme. Beam Therapeutics a Cambridge, nel Massachusetts, ha presentato dati del suo primo studio clinico sul trattamento dell'anemia falciforme che utilizza una tecnologia chiamata editing di base. Questo metodo è correlato a CRISPR, ma esegue cambiamenti più precisi nel filamento del DNA come CRISPR. I valori dell'emoglobina fetale sono saliti a oltre il 60 % dell'emoglobina totale in sette persone trattate entro la fine di ottobre.
rischi per la vita
Tali terapie, incluso Crowvy, portano rischi con loro: la morte di un partecipante allo studio del raggio è stata probabilmente il risultato della chemioterapia che è stata utilizzata per rimuovere le cellule staminali del sangue non manipolate dal corpo, che è necessario per creare spazio per le cellule elaborate. Questa chemioterapia, che si chiama busulfan, può anche portare all'infertilità.
Durante l'incontro, Beam ha presentato durante l'incontro con un'altra terapia genica, Prime Medicine, i risultati di esperimenti su animali che hanno testato percorsi per rendere questo processo più sicuro. Il raggio ha usato un anticorpo che attacca specificamente le cellule staminali del sangue per ridurre il loro numero, ma per lasciare intatte altre cellule. La società ha quindi cambiato la sua terapia di editing di base in modo tale che le cellule elaborate fossero immuni al trattamento con l'anticorpo. Gli studi sugli animali hanno indicato che questo approccio potrebbe funzionare: le cellule modificate sono rimaste negli animali trattati per almeno sei mesi. 
