CRISPR-GENTECHNIK: Progresszív terápiák a klinikára vezető úton
CRISPR-GENTECHNIK: Progresszív terápiák a klinikára vezető úton
A Genetikus Therapes új hulláma. field is fighting at the same time as the challenge, of the first generation drága és összetett CRISPR kezelések, hogy az emberek hozzáférhetővé váljanak.
"A Casgevy egyértelmű előnyt mutatott az általános egészség szempontjából, valamint a fizikai, érzelmi, társadalmi és funkcionális jólét számára" -mondta Franco Locatelli, a gyermekgyógyász hematológus és onkológus a római Bambino Gesù kedves kórházban. Hozzátette, hogy a terápia "egyedülálló funkcionális gyógyulást kínálhat". Bár más vállalatok megpróbálják utánozni Casgevy sikerét, a kezelés bonyolultsága és magas ára aggodalmát váltotta ki, hogy sok ember számára nem lesz elérhető. Stuart Orkin, a Massachusetts -i Cambridge -i Harvard Stamm Cell Institute gyermekgyógyászati hematológusa és onkológusa azt mondta a találkozón: "A kényszerítő szükségesség ma olyan hatékony és biztonságos terápiák fejlesztéséből áll, amelyek könnyen hozzáférhetők a sok beteg számára, akik számára előnyös lehet."
Bleiben Sie informiert: Jeden Abend senden wir Ihnen die Artikel des Tages aus der Kategorie Allgemein – übersichtlich als Liste. A kezelést azonban az egyén saját vér őssejtjeiből kell elvégezni, amelyek hónapokba is tarthatnak. És a szövetségi államok továbbra is harcolnak, hogy a 2,2 millió dolláros terápia költségeit be kell építeni az egészségügyi rendszer költségvetéseibe. Például az Egyesült Királyságban egy kormányzati tanácsadó testület augusztusban bejelentette, hogy legfeljebb 460 súlyos β-thalassemiában szenvedő beteg kezelését a Nemzeti Egészségügyi Programon keresztül elérhetővé teszik. A sarlósejtes vérszegénységben szenvedő emberek számára is döntés arról dönt, hogy Casgevy -t is biztosítanak -e; A Tanács márciusban bejelentette, hogy ez a felhasználás nem lehet költséghatékony. Ez a nyilvános felháborodás hullámához vezetett - mondja Yasmin Sheikh, az Anthony Nolan politikai és közönségkapcsolat vezetője, egy londoni jótékonysági szervezet, amely a vérrákra és a vér őssejt -transzplantációjára összpontosított. A szervezetet szó szerint elárasztották a kérdések. "Több visszajelzésünk volt, mint valaha a kábítószer -értékeléshez" - mondja Sheikh. "Erős és szomorú volt." A tanácsadó bizottság egyik aggodalma a bizonytalanság volt, hogy mennyi ideig tart a Casgevy hatása. A San Diego -i Hematológiai Konferencián a kutatók olyan adatokat mutattak be, amelyek azt mutatják, hogy mindkét betegség előnyei legalább öt évig tarthatnak. A Casgevy-kezelés csökkentette a vérátömlesztés szükségességét β-thalassemia és kórházi tartózkodásban szenvedő betegeknél sarlós vérszegénységben szenvedő betegekben. A résztvevők több mint 90 % -a számolt be arról, hogy legalább 12 egymást követő hónapban nem mászik fájdalom - fájdalmas epizódok, amelyeket az erek blokádja okoz a rossz formált vérsejtek. Ez a genetikai terápiák elvének bizonyítéka, amely számos más társaságot és tudományos kutatót ösztönözött a terület területén. A találkozó során Justin Eyquem, a San Francisco-i Kaliforniai Egyetem rákos immunológusa olyan állati kísérletek eredményeit mutatta be, amelyek CRISPR-CAS9 elrendezéseket alkalmaztak a CAR-T-sejteknek nevezett rák elleni immunsejtek kialakulására. Paula Rio, a Madridi Autonóm Egyetem immunológusa arról számolt be, hogy miként lehet tesztelni számos genetikai terápiás technikát a Fanconi anaemia elleni terápia kialakulására, amely egy ritka genetikai betegség, amelynek fokozott a rák kockázata. Mások maradnak a sarlósejtes vérszegénységben. A massachusettsi Cambridge -i sugárgyógyászat a sarlósejtes vérszegénység kezeléséről szóló első klinikai vizsgálatának adatait mutatta be, amelyek alapszerkesztésnek nevezett technológiát használnak. Ez a módszer a CRISPR -hez kapcsolódik, de pontosabb változásokat hajt végre a DNS -szálban, mint a CRISPR. A magzati hemoglobin értékei október végére hét kezelt embernél több mint 60 % -ra emelkedtek. Az ilyen terápiák, beleértve a Casgevy -t is, kockázatot jelentenek velük: A sugaravizsgálatban résztvevő egy résztvevő halála valószínűleg a kemoterápia eredménye, amelyet a nem manipulált vér őssejtek eltávolítására használtak a testből, amely szükséges a feldolgozott sejtek számára. Ez a kemoterápia, amelyet Busulfan -nak hívnak, meddőséghez is vezethet. magzati hemoglobin oldatként
Mind a β-thalassemia, mind a sarlósejtes vérszegénységet az egyik génben a hemoglobin, az oxigént hordozó molekulát a vörösvértestek oxigént hordozó molekulájának mutációi okozzák. hosszú távú előnyök
Élet -fenyegető kockázatok
Prime Medicine adatokat mutatott be a kemoterápia elkerülésére a legújabb feldolgozási technológiával, amelyet elsődleges szerkesztésnek neveznek. A Prime szerkesztés pontossággal beillesztheti vagy törölheti a DNS-t, mint a CRISPR-Cas9 szerkesztés, és sokoldalúbb, mint az alapszerkesztés.
AEzek a megközelítések és mások összességében döntő fontosságúak lehetnek a vérbetegségek génterápiájának biztonságosabbá és hozzáférhetőbbé tételéhez - mondta John Tisdale, a Nemzeti Szív, a tüdő és a Blood Institute hematológusa, Bethesda, Maryland. "Az, ahogyan jelenleg csináljuk, egyszerűen nem méretezhető" - tette hozzá. "De a dolgok gyorsan mozognak."