Newsletter abonnieren
Bleiben Sie informiert: Jeden Abend senden wir Ihnen die Artikel des Tages aus der Kategorie Allgemein – übersichtlich als Liste.
Međutim, liječenje mora biti napravljeno od vlastitih matičnih stanica krvi, što može potrajati mjesecima. A savezne države i dalje se bore kako bi troškovi terapije od 2,2 milijuna dolara trebali biti integrirani u proračune za njihov zdravstveni sustav.
U Ujedinjenom Kraljevstvu, na primjer, vladino savjetodavno tijelo najavilo je u kolovozu da je liječenje do 460 bolesnika s teškom β-talasemijom dostupno putem Nacionalnog zdravstvenog programa. Odluka o tome je li predviđena i kasatna osoba za osobe s anemijom srpastih stanica još uvijek je u tijeku; Vijeće je u ožujku najavilo da ta upotreba ne može biti ekonomična.
To je dovelo do vala zgražanja u javnosti, kaže Yasmin Sheikh, šef politike i odnosa s javnošću u Anthonyju Nolanu, dobrotvornoj organizaciji u Londonu koja se usredotočila na rak krvi i transplantacije matičnih stanica krvi. Organizacija je doslovno poplavila istrage. "Imali smo više povratnih informacija nego ikad za procjenu lijekova", kaže Sheikh. "Bilo je moćno i tužno."
Dugi -termorijski prednosti
Jedna od briga Savjetodavnog odbora bila je neizvjesnost o tome koliko će dugo trajati učinci Casgevyja. Na konferenciji o hematologiji u San Diegu, istraživači su predstavili podatke koji pokazuju da prednosti obje bolesti mogu trajati najmanje pet godina. Liječenje kasigalnošću smanjilo je potrebu za transfuzijom krvi u bolesnika s β-talasemijom i bolničkim boravkom u bolesnika sa srčanom anemijom. Preko 90 % sudionika izvijestilo je da nemaju puzanje boli najmanje 12 uzastopnih mjeseci - bolne epizode uzrokovane blokadom krvnih žila od strane krvnih stanica.
Ovo je dokaz principa genetskih terapija koje je potaknulo veliki broj drugih tvrtki i akademskih istraživača u području područja. Tijekom sastanka, Justin Eyquem, imunolog raka na Kalifornijskom sveučilištu u San Franciscu, predstavio je rezultate eksperimenata na životinjama koji su koristili CRISPR-CAS9 aranžmane za razvoj imunoloških stanica koje se bore protiv raka zvane CAR-T stanica. Paula Rio, imunolog sa autonomnog sveučilišta u Madridu, izvijestila je o tome kako testirati nekoliko tehnika genetske terapije za razvoj terapije protiv Fanconijeve anemije, rijetke genetske bolesti s povećanim rizikom od raka.
Ostali ostaju u anemiji srpastih stanica. Terapeutici snopa u Cambridgeu, Massachusetts, predstavili su podatke iz svoje prve kliničke studije o liječenju anemije srpastih stanica koja koristi tehnologiju koja se naziva uređivanje baze. Ova je metoda povezana s CRISPR -om, ali izvodi preciznije promjene u nizu DNK kao CRISPR. Vrijednosti fetalnog hemoglobina porasle su na više od 60 % ukupnog hemoglobina u sedam liječenih ljudi do kraja listopada.
Životni rizici
Takve terapije, uključujući Casgevy, donose rizike sa sobom: Smrt sudionika u studiji snopa vjerojatno je rezultat kemoterapije koja je korištena za uklanjanje nemanipuliranih matičnih stanica krvi iz tijela, što je potrebno za stvaranje prostora za obrađene stanice. Ova kemoterapija, koja se naziva Busulfan, također može dovesti do neplodnosti.
Na sastanku je Beam predstavio na sastanku s drugom genskom terapijom, Prime Medicine, rezultatima eksperimenata na životinjama koji su testirali staze kako bi ovaj proces bio sigurniji. Gree je koristio antitijelo koje posebno napada matične stanice krvi kako bi smanjio njihov broj, ali ostale druge stanice netaknute. Tvrtka je zatim promijenila svoju terapiju za uređivanje baze na takav način da su prerađene stanice bile imune na liječenje antitijelom. Studije na životinjama pokazale su da bi ovaj pristup mogao funkcionirati: uređene stanice ostale su u liječenim životinjama najmanje šest mjeseci. 
