, mais votre production est généralement éteinte peu de temps après la naissance.
En novembre dernier, le Royaume-Uni est devenu le premier pays à approuver Casgevy. La Food and Drug Administration des États-Unis a suivi en décembre, et plusieurs autres pays ont également également approuvé la thérapie. Plus de 45 centres de traitement dans le monde ont été autorisés à fournir Casgevy, signalent les développeurs Vertex Pharmaceuticals à Boston, Massachusetts et Crispr Therapeutics à Zug, en Suisse.
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Cependant, le traitement doit être effectué à partir de cellules souches sanguines de sang d'un individu, qui peuvent prendre des mois. Et les États fédéraux continuent de lutter contre la façon dont le coût de la thérapie de 2,2 millions de dollars devrait être intégré aux budgets de leur système de santé.
Au Royaume-Uni, par exemple, un organisme consultatif du gouvernement a annoncé en août qu'un traitement pour jusqu'à 460 patients atteints de β-thalassémie sévère est mis à disposition via le programme national de santé. Une décision quant à savoir si Casgevy est également prévue aux personnes atteintes d'anémie falciforme est toujours en suspens; Le conseil avait annoncé en mars que cette utilisation ne pouvait pas être rentable.
Cela a conduit à une vague de consternation en public, explique Yasmin Sheikh, responsable de la politique et des relations publiques à Anthony Nolan, une charité à Londres qui s'est concentrée sur le cancer du sang et les transplantations de cellules souches sanguines. L'organisation a été littéralement inondé par des demandes de renseignements. "Nous avons eu plus de commentaires que jamais pour une évaluation des médicaments", explique Sheikh. "C'était puissant et triste."
Avantages à long terme
L'une des préoccupations du comité consultatif a été l'incertitude quant à la durée des effets de Casgevy. Lors de la conférence d'hématologie à San Diego, les chercheurs ont présenté des données qui montrent que les avantages des deux maladies peuvent durer au moins cinq ans. Le traitement avec Casgevy a réduit le besoin de transfusions sanguines chez les patients atteints de β-thalassémie et de séjours à l'hôpital chez les patients atteints d'anémie fallée. Plus de 90% des participants ont déclaré qu'ils n'avaient pas de douleur rampant au moins 12 mois consécutifs - des épisodes douloureux causés par le blocage des vaisseaux sanguins par les cellules sanguines mal formées.
Il s'agit de la preuve du principe des thérapies génétiques qui a encouragé un grand nombre d'autres entreprises et chercheurs universitaires dans le domaine de la région. Au cours de la réunion, Justin Eyquem, immunologue du cancer à l'Université de Californie à San Francisco, a présenté les résultats des expériences animales qui ont utilisé des arrangements CRISPR-CAS9 pour le développement de cellules immunitaires anti-cancer appelées cellules CAR-T. Paula Rio, immunologue à l'Université autonome de Madrid, a rapporté comment tester plusieurs techniques de thérapie génétique pour développer une thérapie contre l'anémie Fanconi, une maladie génétique rare avec un risque accru de cancer.
D'autres restent dans l'anémie falciforme. La thérapeutique des faisceaux à Cambridge, Massachusetts, a présenté les données de sa première étude clinique sur le traitement de l'anémie falciforme qui utilise une technologie appelée édition de base. Cette méthode est liée à CRISPR, mais effectue des changements plus précis dans le brin d'ADN comme CRISPR. Les valeurs de l'hémoglobine fœtale ont atteint plus de 60% de l'hémoglobine totale chez sept personnes traitées fin octobre.
Risques menaçants de la vie
De telles thérapies, y compris Casgevy, apportent des risques avec eux: la mort d'un participant à l'étude du faisceau était probablement le résultat d'une chimiothérapie qui a été utilisée pour éliminer les cellules souches sanguines non manipulées du corps, ce qui est nécessaire pour créer un espace pour les cellules transformées. Cette chimiothérapie, appelée busulfan, peut également conduire à l'infertilité.
Lors de la réunion, le faisceau présenté lors de la réunion avec une autre thérapie génique, Prime Medicine, les résultats des expériences animales qui ont testé des chemins pour rendre ce processus plus sécurisé. Beam a utilisé un anticorps qui attaque spécifiquement les cellules souches sanguines pour réduire leur nombre, mais pour laisser d'autres cellules intactes. L'entreprise a ensuite changé sa thérapie d'édition de base de telle manière que les cellules transformées étaient à l'abri du traitement avec l'anticorps. Les études animales ont indiqué que cette approche pourrait fonctionner: les cellules éditées sont restées chez les animaux traités pendant au moins six mois. 
