CRISPR-GENTECHNIK: Progressiiviset hoidot matkalla klinikalle

CRISPR-GENTECHNIK: Progressiiviset hoidot matkalla klinikalle
Genetic-aalto. Kenttä taistelee samanaikaisesti haasteen kanssa,
"Casgevy osoitti selkeää hyötyä yleiselle terveydelle sekä fyysiselle, emotionaaliselle, sosiaaliselle ja toiminnalliselle hyvinvoinnille", kertoi lasten hematologi ja onkologi Franco Locatelli Bambino Gesù Kind -sairaalassa Roomassa. Hän lisäsi, että terapialla "on potentiaalia tarjota ainutlaatuinen funktionaalinen paraneminen". Vaikka muut yritykset yrittävät jäljitellä Casgevyn menestystä, hoidon monimutkaisuus ja korkea hinta ovat herättäneet huolta siitä, että se ei ole monien ihmisten käytettävissä. Stuart Orkin, lasten hematologi ja onkologi Cambridgessa sijaitsevassa Harvard Stamm -soluinstituutissa, Massachusettsissa, sanoi kokouksessa: "Pakottava tarve koostuu nyt tehokkaiden ja turvallisten hoitomuotojen kehittämisestä, jotka ovat helposti saatavilla monille potilaille, jotka voisivat hyötyä siitä."
Prime Medicine esitteli tietoja samanlaisesta lähestymistavasta kemoterapian välttämiseksi viimeaikaisen prosessointitekniikan avulla, jota kutsutaan ensisijaiseksi editoinniksi. Alkumuokkaus voi lisätä tai poistaa DNA: ta tarkemmin kuin CRISPR-Cas9-editointi ja on monipuolisempi kuin perusmuokkaus. Kaiken kaikkiaan nämä lähestymistavat ja muut voivat olla ratkaisevan tärkeitä, jotta verihoitoveria sairauksien geeniterapioista, jotka ovat turvallisempia ja helpompia, sanoi Bethesdassa, Marylandissa sijaitsevan kansallisen sydämen, keuhkojen ja veri -instituutin hematologi John Tisdale. "Tapa, jolla tällä hetkellä teemme, ei yksinkertaisesti ole skaalautuvaa", hän lisäsi. "Mutta asiat liikkuvat nopeasti." sikiön hemoglobiini liuoksena