CRISPR-GENTECHNIK: Progressiiviset hoidot matkalla klinikalle

Vaikka muut yritykset yrittävät jäljitellä Casgevyn menestystä, hoidon monimutkaisuus ja korkea hinta ovat herättäneet huolta siitä, että se ei ole monien ihmisten käytettävissä.

Stuart Orkin, lasten hematologi ja onkologi Cambridgessa sijaitsevassa Harvard Stamm -soluinstituutissa, Massachusettsissa, sanoi kokouksessa: "Pakottava tarve koostuu nyt tehokkaiden ja turvallisten hoitomuotojen kehittämisestä, jotka ovat helposti saatavilla monille potilaille, jotka voisivat hyötyä siitä."

sikiön hemoglobiini liuoksena

Yksi neuvoa -antavan komitean huolenaiheista oli epävarmuus siitä, kuinka kauan Casgevy -vaikutukset kestävät. San Diegon hematologiakonferenssissa tutkijat esittivät tietoja, jotka osoittavat, että molempien sairauksien edut voivat kestää vähintään viisi vuotta. Casgevy-hoito vähensi verensiirron tarvetta potilailla, joilla on β-talassemia ja sairaalahoito, oleskelee sirppianemiapotilailla. Yli 90 % osallistujista ilmoitti, että heillä ei ollut kipua indeksoi vähintään 12 peräkkäistä kuukautta - kivuliaita jaksoja, jotka ovat aiheuttaneet verisuonten saastumisen epämuodostuneilla verisoluilla.

Tämä on todiste geneettisten terapioiden periaatteesta, joka rohkaisi suurta määrää muita yrityksiä ja akateemisia tutkijoita alueen alalla. Kokouksen aikana San Franciscon Kalifornian yliopiston syöpäimmunologi Justin Eyquem esitteli tuloksia eläinkokeista, joissa käytettiin CRISPR-CAS9-järjestelyjä syöpää torjuvien immuunisolujen, nimeltään CAR-T-solujen, kehittämiseksi. Madridin autonomisen yliopiston immunologi Paula Rio kertoi kuinka testata useita geneettisiä terapiatekniikoita Fanconi -anemian vastaisen hoidon kehittämiseksi, harvinainen geneettinen sairaus, jolla on lisääntynyt syöpäriski.

muut jäävät sirppisoluanemiaan. Beam Therapeutics Cambridgessa, Massachusettsissa, esitteli tietoja ensimmäisestä kliinisestä tutkimuksestaan ​​sirppisolujen anemian hoidosta, joka käyttää tekniikkaa, jota kutsutaan peruseditoinnista. Tämä menetelmä liittyy CRISPR: ään, mutta se suorittaa tarkempia muutoksia DNA -juosteessa CRISPR: nä. Sikiön hemoglobiinin arvot nousivat yli 60 %: iin hemoglobiinista seitsemässä hoidetussa ihmisessä lokakuun loppuun mennessä.

elämää uhkaavat riskit

Tällaiset terapiat, mukaan lukien Casgevy, tuovat riskejä mukanaan: Sätetutkimuksen osallistujan kuolema oli todennäköisesti seurausta kemoterapiasta, jota käytettiin poistamattomien veren kantasolujen poistamiseen kehosta, mikä on tarpeen tilaa prosessoiduille soluille. Tämä kemoterapia, jota kutsutaan Busulfaniksi, voi myös johtaa hedelmättömyyteen.

Prime Medicine esitteli tietoja samanlaisesta lähestymistavasta kemoterapian välttämiseksi viimeaikaisen prosessointitekniikan avulla, jota kutsutaan ensisijaiseksi editoinniksi. Alkumuokkaus voi lisätä tai poistaa DNA: ta tarkemmin kuin CRISPR-Cas9-editointi ja on monipuolisempi kuin perusmuokkaus.

Kaiken kaikkiaan nämä lähestymistavat ja muut voivat olla ratkaisevan tärkeitä, jotta verihoitoveria sairauksien geeniterapioista, jotka ovat turvallisempia ja helpompia, sanoi Bethesdassa, Marylandissa sijaitsevan kansallisen sydämen, keuhkojen ja veri -instituutin hematologi John Tisdale. "Tapa, jolla tällä hetkellä teemme, ei yksinkertaisesti ole skaalautuvaa", hän lisäsi. "Mutta asiat liikkuvat nopeasti."