CRISPR-IGENECHNIK: Progressiivsed ravimeetodid teel kliinikusse

Die neuesten Fortschritte in der CRISPR-Genomeditierung versprechen effektive Therapien gegen Blutkrankheiten im Klinikalltag.
CRISPR Genomedi uusim edusammud teenivad tõhusaid ravimeetodeid verehaiguste vastu igapäevases kliinilises praktikas. (Symbolbild/natur.wiki)

CRISPR-IGENECHNIK: Progressiivsed ravimeetodid teel kliinikusse

Kalli ja keeruka CRISPR -ravi esimese põlvkonna kohta, et muuta inimesed juurdepääsetavaks.

"Casgevy näitas selget kasu nii üldisele tervisele kui ka füüsilisele, emotsionaalsele, sotsiaalsele ja funktsionaalsele heaolule," ütles Roomas Bambino Gesù lahke haigla laste hematoloog ja onkoloog Franco Locatelli. Ta lisas, et teraapial "on potentsiaal pakkuda ainulaadset funktsionaalset paranemist".

Ehkki teised ettevõtted üritavad jäljendada Casgevy edu, on ravi keerukus ja kõrge hind äratanud muret, et see pole paljudele inimestele kättesaadav.

Massachusettsi osariigis Cambridge'is asuva Harvard Stamm Celli instituudi laste hematoloog ja onkoloog

Stuart Okin ütles koosolekul: "Kaslav vajadus seisneb nüüd tõhusate ja ohutute ravimeetodite väljatöötamisel, mis on hõlpsasti kättesaadavad paljudele patsientidele, kes sellest kasu võiksid."

loote hemoglobiin kui lahendus

Nii β-talasseemia kui ka sirpraku aneemia on põhjustatud mutatsioonidest ühes geenis, mis kodeerivad hemoglobiini, mis on punaste vereliblede hapniku kandv molekul.

pikaajalised eelised

Nõuandekomitee üks mure oli ebakindlus selle üle, kui kaua Casgevy tagajärjed kestab. San Diegos toimunud hematoloogiakonverentsil esitasid teadlased andmeid, mis näitavad, et mõlema haiguse eelised võivad kesta vähemalt viis aastat. Ravi kaskavyga vähendas β-talasseemiaga patsientidel ja haiglaravi patsientidel sirp aneemiaga patsientidel. Üle 90 % osalejatest teatasid, et neil pole valu vähemalt 12 kuud - valusad episoodid, mis on põhjustatud väärastunud vererakkude veresoonte blokaadist.

See on tõend geneetiliste ravimeetodite põhimõtte kohta, mis julgustasid piirkonna valdkonnas suurt hulka teisi ettevõtteid ja akadeemilisi teadlasi. Koosoleku ajal esitas San Francisco California ülikooli vähi immunoloog Justin Eyquem loomkatsete tulemusi, mis kasutasid CRISPR-CAS9 korraldust vähiga võitlevate immuunrakkude tekitamiseks, mida nimetatakse CAR-T-rakkudeks. Madridi autonoomse ülikooli immunoloog Paula Rio teatas, kuidas testida mitmeid geneetilise teraapia tehnikaid, et arendada teraapiat Fanconi aneemia vastu, mis on harv geneetiline haigus, millel on suurenenud vähirisk.

Teised jäävad sirprakute aneemiasse. Massachusettsis Cambridge'is asuv kiirteraapia esitas andmed sirprakulise aneemia ravi kohta, mis kasutab tehnoloogiat, mida nimetatakse baasredigeerimiseks. See meetod on seotud CRISPR -iga, kuid viib läbi täpsemaid muutusi DNA ahelas kui CRISPR. Loote hemoglobiini väärtused tõusid oktoobri lõpuks seitsmes ravitud inimesel enam kui 60 % -ni kogu hemoglobiinist.

elu ohustavad riskid

Sellised ravimeetodid, sealhulgas kaskavy, toovad endaga riske: tala uuringus osaleja surm oli tõenäoliselt keemiaravi tagajärg, mida kasutati kehast manipuleerimata vere tüvirakkude eemaldamiseks, mis on vajalik töödeldud rakkudele ruumi loomiseks. See keemiaravi, mida nimetatakse buulfaniks, võib põhjustada ka viljatust.

Koosolekul esitas Beam kohtumisel mõne teise geeniteraapia, peamise ravimiga, loomkatsete tulemused, mis testivad teid selle protsessi turvalisemaks muutmiseks. Beam kasutas antikeha, mis ründab spetsiifiliselt vere tüvirakke, et vähendada nende arvu, kuid jätta teised rakud puutumatuks. Seejärel muutis ettevõte oma baasredigeerimisteraapiat nii, et töödeldud rakud oleksid antikehaga töötlemisel immuunsed. Loomkatsed näitasid, et see lähenemisviis võib toimida: redigeeritud rakud jäid ravitud loomadesse vähemalt kuue kuu jooksul.

Prime Medicine esitas andmeid sarnase lähenemisviisi kohta keemiaravi vältimiseks, kasutades hiljutist töötlemistehnoloogiat, mida nimetatakse peaministri redigeerimiseks. Peamine redigeerimine võib DNA sisestada või kustutada täpsemalt kui CRISPR-CAS9 redigeerimine ja on mitmekülgsem kui baasredigeerimine.

Üldiselt võiksid need lähenemisviisid ja teised olla üliolulised, et muuta verehaiguste geeniteraapiad turvalisemaks ja kättesaadavamaks, ütles Marylandis Bethesdas asuva National Heart'i, kopsu- ja vereinstituudi hematoloog John Tisdale. "See, kuidas me praegu teeme, pole lihtsalt skaleeritav," lisas ta. "Kuid asjad liiguvad kiiresti."