pikaajalised eelised
Nõuandekomitee üks mure oli ebakindlus selle üle, kui kaua Casgevy tagajärjed kestab. San Diegos toimunud hematoloogiakonverentsil esitasid teadlased andmeid, mis näitavad, et mõlema haiguse eelised võivad kesta vähemalt viis aastat. Ravi kaskavyga vähendas β-talasseemiaga patsientidel ja haiglaravi patsientidel sirp aneemiaga patsientidel. Üle 90 % osalejatest teatasid, et neil pole valu vähemalt 12 kuud - valusad episoodid, mis on põhjustatud väärastunud vererakkude veresoonte blokaadist.
See on tõend geneetiliste ravimeetodite põhimõtte kohta, mis julgustasid piirkonna valdkonnas suurt hulka teisi ettevõtteid ja akadeemilisi teadlasi. Koosoleku ajal esitas San Francisco California ülikooli vähi immunoloog Justin Eyquem loomkatsete tulemusi, mis kasutasid CRISPR-CAS9 korraldust vähiga võitlevate immuunrakkude tekitamiseks, mida nimetatakse CAR-T-rakkudeks. Madridi autonoomse ülikooli immunoloog Paula Rio teatas, kuidas testida mitmeid geneetilise teraapia tehnikaid, et arendada teraapiat Fanconi aneemia vastu, mis on harv geneetiline haigus, millel on suurenenud vähirisk.
Teised jäävad sirprakute aneemiasse. Massachusettsis Cambridge'is asuv kiirteraapia esitas andmed sirprakulise aneemia ravi kohta, mis kasutab tehnoloogiat, mida nimetatakse baasredigeerimiseks. See meetod on seotud CRISPR -iga, kuid viib läbi täpsemaid muutusi DNA ahelas kui CRISPR. Loote hemoglobiini väärtused tõusid oktoobri lõpuks seitsmes ravitud inimesel enam kui 60 % -ni kogu hemoglobiinist.
elu ohustavad riskid
Sellised ravimeetodid, sealhulgas kaskavy, toovad endaga riske: tala uuringus osaleja surm oli tõenäoliselt keemiaravi tagajärg, mida kasutati kehast manipuleerimata vere tüvirakkude eemaldamiseks, mis on vajalik töödeldud rakkudele ruumi loomiseks. See keemiaravi, mida nimetatakse buulfaniks, võib põhjustada ka viljatust.
Koosolekul esitas Beam kohtumisel mõne teise geeniteraapia, peamise ravimiga, loomkatsete tulemused, mis testivad teid selle protsessi turvalisemaks muutmiseks. Beam kasutas antikeha, mis ründab spetsiifiliselt vere tüvirakke, et vähendada nende arvu, kuid jätta teised rakud puutumatuks. Seejärel muutis ettevõte oma baasredigeerimisteraapiat nii, et töödeldud rakud oleksid antikehaga töötlemisel immuunsed. Loomkatsed näitasid, et see lähenemisviis võib toimida: redigeeritud rakud jäid ravitud loomadesse vähemalt kuue kuu jooksul. 
Kommentare (0)