CRISPR-GENTECHNIK: Terapias progresivas en el camino a la clínica
CRISPR-GENTECHNIK: Terapias progresivas en el camino a la clínica
una nueva ola de genética de genética viene a la categoría de texto de la genética . El campo está luchando al mismo tiempo que el desafío,
"Casgevy mostró un claro beneficio para la salud general, así como para el pozo físico, emocional, social y funcional", dijo Franco Locatelli, un hematólogo pediátrico y oncólogo en el Hospital Bambino Gesù en Roma. Agregó que la terapia "tiene el potencial de ofrecer una curación funcional única". Aunque otras compañías están tratando de imitar el éxito de Casgevy, la complejidad y el alto precio del tratamiento han despertado las preocupaciones de que no estará disponible para muchas personas. Stuart Orkin, un hematólogo pediátrico y oncólogo del Harvard Stamm Cell Institute en Cambridge, Massachusetts, dijo en la reunión: "La necesidad convincente ahora consiste en desarrollar terapias efectivas y seguras que sean fácilmente accesibles para los muchos pacientes que podrían beneficiarse de ella".
Tanto la anemia β-talasemia como las células falciformes son causadas por mutaciones en uno de los genes que codifican la hemoglobina, la molécula de oxígeno en los glóbulos rojos. en noviembre pasado, el Reino Unido se convirtió en el primer país en aprobar a Casgevy. La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos siguió en diciembre, y varios otros países ahora también han aprobado la terapia. Más de 45 centros de tratamiento en todo el mundo han sido autorizados para proporcionar a Casgevy, informar a los desarrolladores Vertex Pharmaceuticals en Boston, Massachusetts y CRISPR Therapeutics en Zug, Suiza. Sin embargo, el tratamiento debe realizarse con las propias células madre de sangre de un individuo, lo que puede llevar meses. Y los estados federales continúan luchando contra cómo el costo de la terapia de $ 2.2 millones debe integrarse en los presupuestos de sus sistemas de salud. En el Reino Unido, por ejemplo, un organismo asesor del gobierno anunció en agosto que el tratamiento para hasta 460 pacientes con talasemia β severas se pone a disposición a través del Programa Nacional de Salud. También se proporciona una decisión sobre si Casgevy para personas con anemia falciforme de células falciformes; El consejo había anunciado en marzo que este uso no podría ser costoso efectivo. Esto llevó a una ola de consternación en público, dice Yasmin Sheikh, jefe de política y relaciones públicas en Anthony Nolan, una organización benéfica en Londres que se centró en el cáncer de sangre y los trasplantes de células madre de sangre. La organización fue literalmente inundada por consultas. "Tuvimos más comentarios que nunca para una evaluación de drogas", dice Sheikh. "Fue poderoso y triste". Una de las preocupaciones del comité asesor fue la incertidumbre sobre cuánto tiempo durarán los efectos de Casgevy. En la Conferencia de Hematología en San Diego, los investigadores presentaron datos que muestran que las ventajas de ambas enfermedades pueden durar al menos cinco años. El tratamiento con Casgevy redujo la necesidad de transfusiones de sangre en pacientes con β-talasemia y estadías en el hospital en pacientes con anemia falciforme. Más del 90 % de los participantes informaron que no tenían rastreo de dolor al menos 12 meses consecutivos, episodios dolorosos causados por el bloqueo de los vasos sanguíneos por células sanguíneas malformadas. Esta es una prueba del principio de las terapias genéticas que alentaron a una gran cantidad de otras compañías e investigadores académicos en el campo de la zona. Durante la reunión, Justin Eyquem, inmunólogo del cáncer de la Universidad de California en San Francisco, presentó resultados de experimentos con animales que utilizaron acuerdos CRISPR-CAS9 para el desarrollo de células inmunes que luchan contra el cáncer llamadas células CAR-T. Paula Rio, inmunóloga de la Universidad Autónoma de Madrid, informó sobre cómo probar varias técnicas de terapia genética para desarrollar terapia contra la anemia de Fanconi, una enfermedad genética rara con un mayor riesgo de cáncer. otros permanecen en la anemia de células falciformes. La terapéutica del haz en Cambridge, Massachusetts, presentaron datos de su primer estudio clínico sobre el tratamiento de la anemia de células falciformes que utiliza una tecnología llamada edición base. Este método está relacionado con CRISPR, pero lleva a cabo cambios más precisos en la cadena de ADN como CRISPR. Los valores de la hemoglobina fetal aumentaron a más del 60 % de la hemoglobina total en siete personas tratadas a fines de octubre. tales terapias, incluida Casgevy, traen riesgos con ellos: la muerte de un participante en el estudio del haz fue probablemente el resultado de la quimioterapia que se utilizó para eliminar las células madre de sangre no manipuladas del cuerpo, lo cual es necesario para crear espacio para las células procesadas. Esta quimioterapia, que se llama Busulfan, también puede conducir a la infertilidad. hemoglobina fetal como solución
Ventajas a largo plazo
Riesgos que amenazan la vida
Prime Medicine presentó datos para un enfoque similar para evitar la quimioterapia utilizando tecnología de procesamiento reciente, que se conoce como edición principal. La edición principal puede insertar o eliminar el ADN con más precisión que la edición CRISPR-CAS9 y es más versátil que la edición base.
En general, estos enfoques y otros podrían ser cruciales para hacer que las terapias genéticas para las enfermedades de la sangre sean más seguras y más accesibles, dijo John Tisdale, hematólogo del Instituto Nacional de Corazón, Pulmones y Sangre en Bethesda, Maryland. "La forma en que estamos actualmente estamos simplemente no es escalable", agregó. "Pero las cosas se mueven rápidamente".