CRISPR-GENTECHNIK: Progresivní terapie na cestě na kliniku

CRISPR-GENTECHNIK: Progresivní terapie na cestě na kliniku
AWETICKÉ PROJEMY> Pole bojuje ve stejnou dobu s výzvou,
"Casgevy vykazoval jasný přínos pro obecné zdraví, jakož i pro fyzickou, emocionální, sociální a funkční studnu," řekl Franco Locatelli, dětský hematolog a onkolog v Bambino Gesù Kind Hospital v Římě. Dodal, že terapie „má potenciál nabídnout jedinečné funkční léčení“. Ačkoli se jiné společnosti snaží napodobovat Casgevyho úspěch, složitost a vysoká cena léčby vzbudily obavy, že mnoho lidí nebude k dispozici. Stuart Orkin, dětský hematolog a onkolog v Harvard Stamm Cell Institute v Cambridge, Massachusetts, řekl na schůzce: „Nepřijatelná nezbytnost nyní spočívá ve vývoji účinných a bezpečných terapií, které jsou snadno dostupné pro mnoho pacientů, kteří by z něj měli prospěch.“
Prime Medicine představoval údaje pro podobný přístup k vyhýbání se chemoterapii pomocí nedávné technologie zpracování, která se nazývá prvotřídní editace. Prime Editace může vložit nebo smazat DNA s přesností než úpravy CRISPR-Cas9 a je všestrannější než úprava základny. Celkově by tyto přístupy a další mohly být zásadní pro to, aby genové terapie pro onemocnění krve bezpečnější a dostupnější, řekl John Tisdale, hematolog v Národním Heart, plicních a krevních institutech v Bethesdě v Marylandu. „Způsob, jakým v současné době děláme, prostě není škálovatelný,“ dodal. "Ale věci se pohybují rychle." Fetální hemoglobin jako roztok