Newsletter abonnieren
Bleiben Sie informiert: Jeden Abend senden wir Ihnen die Artikel des Tages aus der Kategorie Allgemein – übersichtlich als Liste.
Léčba však musí být provedena z vlastních krevních kmenových buněk jednotlivce, které mohou trvat měsíce. A federální státy nadále bojují proti tomu, jak by se náklady na terapii ve výši 2,2 milionu dolarů měly integrovat do jejich rozpočtů na zdravotní systém.
Například ve Velké Británii vládní poradní orgán v srpnu oznámil, že léčba až 460 pacientů s těžkou β-thalassémií je k dispozici prostřednictvím Národního zdravotnického programu. Rozhodnutí o tom, zda je Casgevy také poskytován pro lidi s anémií srpkovitých buněk, stále čeká; Rada v březnu oznámila, že toto použití nemůže být efektivní.
To vedlo k vlně zděšení na veřejnosti, říká Yasmin Sheikh, vedoucí politiky a public relations v Anthony Nolan, charitativní organizaci v Londýně, která se zaměřila na transplantaci rakoviny krve a krevních kmenových buněk. Organizace byla doslova zaplavena dotazy. „Měli jsme více zpětné vazby než kdy jindy pro posouzení drog,“ říká Sheikh. "Bylo to mocné a smutné."
Dlouhé -termínové výhody
Jedním z obav poradního výboru byla nejistota ohledně toho, jak dlouho budou účinky Casgevy trvat. Na konferenci o hematologii v San Diegu vědci představili údaje, které ukazují, že výhody obou nemocí mohou trvat nejméně pět let. Léčba Casgevy snížila potřebu krevních transfuzí u pacientů s β-thalassemií a pobyty nemocnice u pacientů se srpkovou anémií. Více než 90 % účastníků uvedlo, že neměli žádné bolesti nejméně 12 po sobě jdoucích měsíců - bolestivé epizody způsobené blokádou krevních cév malformovaných krvinek.
Toto je důkaz principu genetických terapií, které povzbuzovaly velké množství dalších společností a akademických vědců v oblasti oblasti. Během setkání představil Justin Eyquem, imunolog rakoviny na Kalifornské univerzitě v San Franciscu, výsledky experimentů na zvířatech, které používaly uspořádání CRISPR-Cas9 pro rozvoj imunitních buněk bojujících proti rakovině zvané CAR-T. Paula Rio, imunologka na autonomní univerzitě v Madridu, informovala o tom, jak otestovat několik technik genetické terapie pro rozvoj terapie proti anémii Fanconi, což je vzácné genetické onemocnění se zvýšeným rizikem rakoviny.
Ostatní zůstávají v anémii srpkovitých buněk. Beam Therapeutics v Cambridge, Massachusetts, předložila data z jeho první klinické studie o léčbě srpkovité anémie, která používá technologii zvanou základnu. Tato metoda souvisí s CRISPR, ale provádí přesnější změny v řetězci DNA jako CRISPR. Hodnoty fetálního hemoglobinu se zvýšily na více než 60 % celkového hemoglobinu u sedmi léčených lidí do konce října.
Život -ohrožující rizika
Takové terapie, včetně Casgevy, s sebou přinášejí rizika: smrt účastníka ve studii paprsku byla pravděpodobně výsledkem chemoterapie, která byla použita k odstranění nemanipulovaných krevních kmenových buněk z těla, což je nezbytné k vytvoření prostoru pro zpracované buňky. Tato chemoterapie, která se nazývá busulfan, může také vést k neplodnosti.
Na schůzce, paprsek prezentovaný na schůzce s jinou genovou terapií, Prime Medicine, výsledky experimentů na zvířatech, které testovaly cesty, aby byl tento proces bezpečnější. Paprsek používal protilátku, která konkrétně útočí na krevní kmenové buňky, aby se snížil jejich počet, ale aby nechal jiné buňky neporušené. Společnost pak změnila svou terapii úpravy základních úprav tak, že zpracované buňky byly imunní vůči léčbě protilátkou. Studie na zvířatech naznačily, že tento přístup by mohl fungovat: upravené buňky zůstaly u léčených zvířat po dobu nejméně šesti měsíců. 
