CRISPR-GENTECHNIK: Progresivní terapie na cestě na kliniku

Ačkoli se jiné společnosti snaží napodobovat Casgevyho úspěch, složitost a vysoká cena léčby vzbudily obavy, že mnoho lidí nebude k dispozici.

Stuart Orkin, dětský hematolog a onkolog v Harvard Stamm Cell Institute v Cambridge, Massachusetts, řekl na schůzce: „Nepřijatelná nezbytnost nyní spočívá ve vývoji účinných a bezpečných terapií, které jsou snadno dostupné pro mnoho pacientů, kteří by z něj měli prospěch.“

Fetální hemoglobin jako roztok

Jedním z obav poradního výboru byla nejistota ohledně toho, jak dlouho budou účinky Casgevy trvat. Na konferenci o hematologii v San Diegu vědci představili údaje, které ukazují, že výhody obou nemocí mohou trvat nejméně pět let. Léčba Casgevy snížila potřebu krevních transfuzí u pacientů s β-thalassemií a pobyty nemocnice u pacientů se srpkovou anémií. Více než 90 % účastníků uvedlo, že neměli žádné bolesti nejméně 12 po sobě jdoucích měsíců - bolestivé epizody způsobené blokádou krevních cév malformovaných krvinek.

Toto je důkaz principu genetických terapií, které povzbuzovaly velké množství dalších společností a akademických vědců v oblasti oblasti. Během setkání představil Justin Eyquem, imunolog rakoviny na Kalifornské univerzitě v San Franciscu, výsledky experimentů na zvířatech, které používaly uspořádání CRISPR-Cas9 pro rozvoj imunitních buněk bojujících proti rakovině zvané CAR-T. Paula Rio, imunologka na autonomní univerzitě v Madridu, informovala o tom, jak otestovat několik technik genetické terapie pro rozvoj terapie proti anémii Fanconi, což je vzácné genetické onemocnění se zvýšeným rizikem rakoviny.

Ostatní zůstávají v anémii srpkovitých buněk. Beam Therapeutics v Cambridge, Massachusetts, předložila data z jeho první klinické studie o léčbě srpkovité anémie, která používá technologii zvanou základnu. Tato metoda souvisí s CRISPR, ale provádí přesnější změny v řetězci DNA jako CRISPR. Hodnoty fetálního hemoglobinu se zvýšily na více než 60 % celkového hemoglobinu u sedmi léčených lidí do konce října.

Život -ohrožující rizika

Takové terapie, včetně Casgevy, s sebou přinášejí rizika: smrt účastníka ve studii paprsku byla pravděpodobně výsledkem chemoterapie, která byla použita k odstranění nemanipulovaných krevních kmenových buněk z těla, což je nezbytné k vytvoření prostoru pro zpracované buňky. Tato chemoterapie, která se nazývá busulfan, může také vést k neplodnosti.

Prime Medicine představoval údaje pro podobný přístup k vyhýbání se chemoterapii pomocí nedávné technologie zpracování, která se nazývá prvotřídní editace. Prime Editace může vložit nebo smazat DNA s přesností než úpravy CRISPR-Cas9 a je všestrannější než úprava základny.

Celkově by tyto přístupy a další mohly být zásadní pro to, aby genové terapie pro onemocnění krve bezpečnější a dostupnější, řekl John Tisdale, hematolog v Národním Heart, plicních a krevních institutech v Bethesdě v Marylandu. „Způsob, jakým v současné době děláme, prostě není škálovatelný,“ dodal. "Ale věci se pohybují rychle."