CRISPR-Gentechnik: Прогресивни терапии по пътя към клиниката

Въпреки че други компании се опитват да имитират успеха на Casgevy, сложността и високата цена на лечението предизвикаха опасения, че тя няма да бъде достъпна за много хора.

Стюарт Оркин, педиатричен хематолог и онколог в Харвардския институт за клетки в Кеймбридж, Масачузетс, заяви на срещата: "Завладяващата необходимост сега се състои в разработването на ефективни и безопасни терапии, които са лесно достъпни за многото пациенти, които биха могли да се възползват от това."

Фетален хемоглобин като разтвор

Едно от притесненията на Консултативния комитет беше несигурността за това колко дълго ще продължат ефектите от Casgevy. На конференцията по хематология в Сан Диего изследователите представиха данни, които показват, че предимствата на двете заболявания могат да продължат поне пет години. Лечението с Casgevy намалява необходимостта от кръвопреливане при пациенти с β-таласемия и болничен престой при пациенти със сърповидно анемия. Над 90 % от участниците съобщават, че нямат болка да обхождат най -малко 12 последователни месеца - болезнени епизоди, причинени от блокадата на кръвоносните съдове от неправилни кръвни клетки.

Това е доказателство за принципа на генетичните терапии, които насърчават голям брой други компании и академични изследователи в областта на района. По време на срещата Джъстин Ейкуем, имунолог на рак в Калифорнийския университет в Сан Франциско, представи резултати от експерименти с животни, които използват договорености на CRISPR-CAS9 за развитие на имунни клетки, борещи се с рак, наречени CAR-T клетки. Паула Рио, имунолог от Автономния университет в Мадрид, съобщава как да се тестват няколко техники за генетична терапия, за да развият терапия срещу анемия на Фанкони, рядко генетично заболяване с повишен риск от рак.

Други остават в сърповата клетка анемия. Beam Therapeutics в Кеймбридж, Масачузетс, представи данни от първото си клинично проучване за лечение на анемия на сърпови клетки, която използва технология, наречена базово редактиране. Този метод е свързан с CRISPR, но извършва по -прецизни промени в ДНК нишката като CRISPR. Стойностите на феталния хемоглобин нараснаха до над 60 % от общия хемоглобин при седем лекувани хора до края на октомври.

Живот -разяващи рискове

Такива терапии, включително Casgevy, носят рискове със себе си: смъртта на участник в изследването на лъча вероятно е резултат от химиотерапия, която се използва за отстраняване на неманипулирани кръвни стволови клетки от тялото, което е необходимо за създаване на пространство за преработените клетки. Тази химиотерапия, която се нарича Busulfan, също може да доведе до безплодие.

Prime Medicine представи данни за подобен подход за избягване на химиотерапия с помощта на скорошна технология за обработка, която е известна като Prime редактиране. Основното редактиране може да вмъкне или изтрие ДНК с по-голяма точност от редактирането на CRISPR-CAS9 и е по-универсален от редактирането на базата.

Като цяло тези подходи и други могат да бъдат от решаващо значение да се направят генните терапии за кръвни заболявания по -сигурни и по -достъпни, заяви Джон Тисдейл, хематолог в Националния институт за сърце, бели дробове и кръв в Бетесда, Мериленд. "Начинът, по който правим в момента, просто не е мащабируем", добави той. "Но нещата се движат бързо."