كريسبر-جينتشنيك: علاجات تقدمية في الطريق إلى العيادة
كريسبر-جينتشنيك: علاجات تقدمية في الطريق إلى العيادة
على الرغم من أن الشركات الأخرى تحاول تقليد نجاح Casgevy ، فإن التعقيد والأسعار المرتفعة للعلاج أثارت مخاوف من أنه لن يكون متاحًا لكثير من الناس. ستيوارت أوركين ، أخصائي أمراض الدم للأطفال وأخصائي الأورام في معهد هارفارد ستامز في كامبريدج ، ماساتشوستس ، في الاجتماع: "تتكون الضرورة الملحوظة الآن في تطوير علاجات فعالة وآمنة يمكن الوصول إليها بسهولة إلى العديد من المرضى الذين يمكن أن يستفيدوا من ذلك."
كل من β-thalassemia وفقر الدم المنجلي ناتج عن طفرات في أحد الجينات التي رمز الهيموغلوبين ، جزيء الحاملة للأكسجين في خلايا الدم الحمراء. Bleiben Sie informiert: Jeden Abend senden wir Ihnen die Artikel des Tages aus der Kategorie Allgemein – übersichtlich als Liste. ومع ذلك ، يجب إجراء العلاج من الخلايا الجذعية للفرد الخاصة بالفرد ، والتي قد تستغرق شهورًا. وتستمر الولايات الفيدرالية في محاربة كيفية دمج تكلفة العلاج البالغ 2.2 مليون دولار في ميزانيات النظام الصحي. في المملكة المتحدة ، على سبيل المثال ، أعلنت هيئة استشارية حكومية في أغسطس أن العلاج لما يصل إلى 460 مريضًا يعانون من ثلاسيميا الحاد يتوفر عبر البرنامج الوطني للصحة. لا يزال هناك قرار بشأن ما إذا كان يتم توفير كاسيفي أيضًا للأشخاص الذين يعانون من فقر الدم المنجلي المعلق ؛ أعلن المجلس في مارس أن هذا الاستخدام لا يمكن أن يكون فعالًا من حيث التكلفة. كان أحد شواغل اللجنة الاستشارية هو عدم اليقين بشأن المدة التي ستستمر فيها آثار Casgevy. في مؤتمر أمراض الدم في سان دييغو ، قدم الباحثون بيانات تُظهر أن مزايا كلا المرض يمكن أن تستمر لمدة خمس سنوات على الأقل. قلل العلاج مع كاسيفي من الحاجة إلى عمليات نقل الدم في المرضى الذين يعانون من ثلاسيميا β والبقاء في المستشفى في المرضى الذين يعانون من فقر الدم المنجلي. أفاد أكثر من 90 ٪ من المشاركين أنهم ليس لديهم أي ألم يزحف ما لا يقل عن 12 شهرًا متتالية - حلقات مؤلمة ناتجة عن حصار الأوعية الدموية بواسطة خلايا الدم المشوهة. هذا دليل على مبدأ العلاجات الوراثية التي شجعت عددًا كبيرًا من الشركات الأخرى والباحثين الأكاديميين في مجال المنطقة. خلال الاجتماع ، قدم جوستين هايكيم ، عالم المناعة للسرطان في جامعة كاليفورنيا في سان فرانسيسكو ، نتائج تجارب الحيوانات التي استخدمت ترتيبات CRISPR-CAS9 لتطوير خلايا مناعية لمكافحة السرطان تسمى خلايا CAR-T. أبلغت بولا ريو ، أخصائية المناعة في جامعة مدريد المستقلة ، عن كيفية اختبار العديد من تقنيات العلاج الوراثي لتطوير العلاج ضد فقر الدم الفانكوني ، وهو مرض وراثي نادر مع زيادة خطر الإصابة بالسرطان. يبقى آخرون في فقر الدم المنجلي. قدم Beam Therapeutics في كامبريدج ، ماساتشوستس ، بيانات من دراسته السريرية الأولى حول علاج فقر الدم المنجلي الذي يستخدم تقنية تسمى التحرير الأساسي. ترتبط هذه الطريقة بـ CRISPR ، ولكنها تنفذ تغييرات أكثر دقة في حبلا الحمض النووي مثل كريسبر. ارتفعت قيم الهيموغلوبين الجنين إلى أكثر من 60 ٪ من إجمالي الهيموغلوبين في سبعة أشخاص عولجوا بحلول نهاية أكتوبر. هذه العلاجات ، بما في ذلك casgevy ، تجلب المخاطر معهم: ربما كانت وفاة مشارك في دراسة الشعاع نتيجة للعلاج الكيميائي الذي تم استخدامه لإزالة الخلايا الجذعية الدمية غير المعنية من الجسم ، وهو أمر ضروري لإنشاء مساحة للخلايا المصنعة. هذا العلاج الكيميائي ، الذي يسمى busulfan ، يمكن أن يؤدي أيضا إلى العقم. الهيموغلوبين الجنين كحل
مزايا طويلة المدى
-مخاطر مهددة
قدم الطب الرئيسي بيانات لنهج مماثل لتجنب العلاج الكيميائي باستخدام تقنية المعالجة الحديثة ، والتي تُعرف باسم التحرير الرئيسي. يمكن للتحرير الرئيسي إدراج أو حذف الحمض النووي بدقة أكثر من تحرير CRISPR-CAS9 وهو أكثر تنوعًا من التحرير الأساسي.
قال جون تيسدال ، أخصائي الدم في المعهد الوطني للقلب والرئة والدم في بيثيسدا بولاية ماريلاند ، إنبشكل عام ، قد تكون هذه الأساليب وغيرها أمرًا بالغ الأهمية لجعل العلاجات الجينية لأمراض الدم أكثر أمانًا وأكثر سهولة. وأضاف "الطريقة التي نفعل بها حاليًا ليست ببساطة قابلة للتطوير". "لكن الأمور تتحرك بسرعة."