مزايا طويلة المدى
كان أحد شواغل اللجنة الاستشارية هو عدم اليقين بشأن المدة التي ستستمر فيها آثار Casgevy. في مؤتمر أمراض الدم في سان دييغو ، قدم الباحثون بيانات تُظهر أن مزايا كلا المرض يمكن أن تستمر لمدة خمس سنوات على الأقل. قلل العلاج مع كاسيفي من الحاجة إلى عمليات نقل الدم في المرضى الذين يعانون من ثلاسيميا β والبقاء في المستشفى في المرضى الذين يعانون من فقر الدم المنجلي. أفاد أكثر من 90 ٪ من المشاركين أنهم ليس لديهم أي ألم يزحف ما لا يقل عن 12 شهرًا متتالية - حلقات مؤلمة ناتجة عن حصار الأوعية الدموية بواسطة خلايا الدم المشوهة.
هذا دليل على مبدأ العلاجات الوراثية التي شجعت عددًا كبيرًا من الشركات الأخرى والباحثين الأكاديميين في مجال المنطقة. خلال الاجتماع ، قدم جوستين هايكيم ، عالم المناعة للسرطان في جامعة كاليفورنيا في سان فرانسيسكو ، نتائج تجارب الحيوانات التي استخدمت ترتيبات CRISPR-CAS9 لتطوير خلايا مناعية لمكافحة السرطان تسمى خلايا CAR-T. أبلغت بولا ريو ، أخصائية المناعة في جامعة مدريد المستقلة ، عن كيفية اختبار العديد من تقنيات العلاج الوراثي لتطوير العلاج ضد فقر الدم الفانكوني ، وهو مرض وراثي نادر مع زيادة خطر الإصابة بالسرطان.
يبقى آخرون في فقر الدم المنجلي. قدم Beam Therapeutics في كامبريدج ، ماساتشوستس ، بيانات من دراسته السريرية الأولى حول علاج فقر الدم المنجلي الذي يستخدم تقنية تسمى التحرير الأساسي. ترتبط هذه الطريقة بـ CRISPR ، ولكنها تنفذ تغييرات أكثر دقة في حبلا الحمض النووي مثل كريسبر. ارتفعت قيم الهيموغلوبين الجنين إلى أكثر من 60 ٪ من إجمالي الهيموغلوبين في سبعة أشخاص عولجوا بحلول نهاية أكتوبر.
-مخاطر مهددة
هذه العلاجات ، بما في ذلك casgevy ، تجلب المخاطر معهم: ربما كانت وفاة مشارك في دراسة الشعاع نتيجة للعلاج الكيميائي الذي تم استخدامه لإزالة الخلايا الجذعية الدمية غير المعنية من الجسم ، وهو أمر ضروري لإنشاء مساحة للخلايا المصنعة. هذا العلاج الكيميائي ، الذي يسمى busulfan ، يمكن أن يؤدي أيضا إلى العقم.
في الاجتماع ، تم تقديم Beam في الاجتماع مع علاج جيني آخر ، الطب الرئيسي ، نتائج التجارب الحيوانية التي اختبرت مسارات لجعل هذه العملية أكثر أمانًا. استخدم شعاع الجسم المضاد الذي يهاجم على وجه التحديد الخلايا الجذعية للدم لتقليل عددها ، ولكن لترك الخلايا الأخرى سليمة. قامت الشركة بعد ذلك بتغيير علاج التحرير الأساسي بطريقة كانت الخلايا المصنعة محصنة ضد العلاج بالأجسام المضادة. أشارت الدراسات الحيوانية إلى أن هذا النهج يمكن أن يعمل: ظلت الخلايا المعدلة في الحيوانات المعالجة لمدة ستة أشهر على الأقل.
Kommentare (0)